1 00:00:00,635 --> 00:00:03,557 Tradus pentru Prostemcell - www.prostemcell.ro 2 00:00:03,557 --> 00:00:07,910 Hans și-a făcut studiile universitare și postuniversitare în Canada, 3 00:00:07,910 --> 00:00:12,377 la Universitatea British Columbia, deci am recrutat un canadian. 4 00:00:12,377 --> 00:00:16,178 A urmat studiile post'doctorat la Cambridge, Anglia, 5 00:00:16,178 --> 00:00:20,642 iar apoi a fost angajat de Universitatea Irvine în 2000. 6 00:00:20,642 --> 00:00:26,507 Hans a apărut în emisiunea "60 minutes", acum 2 sau 3 ani, 7 00:00:26,507 --> 00:00:28,128 reușind să-i 'supraviețuiasca', 8 00:00:28,128 --> 00:00:31,915 Dar în acea perioadă, i s-au luat multe interviuri, 9 00:00:31,915 --> 00:00:34,795 iar unul dintre lucrurile pe care Hans le-a menționat atunci, 10 00:00:34,795 --> 00:00:39,926 și mie mi s-a părut interesant, e că s-a decis să se dedice studierii TVM, 11 00:00:39,926 --> 00:00:41,823 la o vârstă destul de fragedă, 12 00:00:41,823 --> 00:00:47,383 Deci pe durata formării lui ca om de știință, s-a gândit la TVM, 13 00:00:47,383 --> 00:00:51,980 și de ce va fi necesar pentru a găsi, dacă nu o vindecare completă, 14 00:00:51,980 --> 00:00:54,948 cel puțin o ameliorare a condiției. 15 00:00:54,948 --> 00:00:59,971 Cu mare plăcere vi-l prezint pe Doctorul Hans Keirstead, 16 00:00:59,971 --> 00:01:05,925 care e acum codirector al Stem Cell Research Centre [Centru Pentru Cercetarea Celulei Stem] 17 00:01:05,925 --> 00:01:11,571 și un membru al Facultății 'Centrul Reeve', de la Universitatea California Irvine. 18 00:01:11,571 --> 00:01:14,759 - Îți mulțumesc mult, Ann. 19 00:01:14,759 --> 00:01:19,053 Este o plăcere să fiu aici, cred că acest tip de întâlniri încep să fie din ce în ce mai cruciale, 20 00:01:19,053 --> 00:01:26,373 Întrucât tot mai multe studii de specialitate sunt publicate de laboratoare din întreaga lume, 21 00:01:26,373 --> 00:01:33,240 și care par a fi traductibile, e important că avem aceste discuții. 22 00:01:33,240 --> 00:01:38,894 Voi vorbi despre câteva, și mai ales despre 2 dintre tratamentele recente la care lucrez, 23 00:01:38,894 --> 00:01:42,972 tratamente potențiale pentru TVM, care folosesc celule stem. 24 00:01:42,972 --> 00:01:46,138 Ideea e să scurtăm procesul natural, 25 00:01:46,138 --> 00:01:48,388 prin care acest spermatozoid sărman și singur, 26 00:01:48,388 --> 00:01:51,725 trebuie să răzbată această formă de relief înspăimântătoare, pentru a ajunge la acest ovocit. 27 00:01:51,725 --> 00:01:57,060 Profităm de clinicile de fertilitate din țară, 28 00:01:57,060 --> 00:02:02,350 ce ne pot furniza această uniune între ovul și spermatozoid în vârstă de 2 până la 5 zile, 29 00:02:02,350 --> 00:02:05,469 și desemenea să procurăm blastociști. 30 00:02:05,469 --> 00:02:11,137 Acești blastociști, sunt lucruri cu adevărat minunate, cu multe secrete ascunse în ei, 31 00:02:11,137 --> 00:02:16,022 dar pierdem mult din acest mister, când deschidem această "minge de tenis", 32 00:02:16,022 --> 00:02:19,851 și scoatem celule stem embrionare afară. 33 00:02:19,851 --> 00:02:26,201 Această "minge de tenis", le spune acestor celule când să se dividă, și ce să devină într-o anumită ordine, 34 00:02:26,201 --> 00:02:29,041 Când pierdem acest 'manual de utilizare', 35 00:02:29,041 --> 00:02:31,559 câștigăm o populație de celule, care este foarte, foarte naivă. 36 00:02:31,559 --> 00:02:35,887 Are proprietatea de a se înmulți, aproape la infinit. 37 00:02:35,887 --> 00:02:43,989 Când am început să cercetez o cultură de celule care poate fi viabilă atât comercial cât și la nivel clinic, 38 00:02:43,989 --> 00:02:45,749 m-am concentrat pe celulele stem embrionare, 39 00:02:45,749 --> 00:02:47,973 deoarece sunt singurul tip de celule, din care cred eu că 40 00:02:47,973 --> 00:02:52,791 am putea genera, cantități aproape infinite. 41 00:02:52,791 --> 00:02:56,939 Fără a avea o viabilitatea comercială, nu poți cu adevărat să ai o viabilitate clinică. 42 00:02:56,939 --> 00:02:59,282 De aceea o producție pe scară largă este foarte importantă. 43 00:02:59,282 --> 00:03:00,875 Și de aceea folosim celule stem embrionare. 44 00:03:00,875 --> 00:03:04,160 Nu cred că povestea se oprește la celule embrionare, 45 00:03:04,160 --> 00:03:09,336 întrucât o propagarea aproape la infinit a celulelor adulte, 46 00:03:09,336 --> 00:03:12,195 cred că va fi un lucru real în viitor, e doar o problemă tehnică ce-și cere rezolvarea, 47 00:03:12,195 --> 00:03:14,369 iar când acea zi va veni, noi o vom întâmpina bucuroși, 48 00:03:14,369 --> 00:03:18,510 deoarece vor fi mai multe avantaje și dezavantaje ale diferitelor linii de celule stem. 49 00:03:18,510 --> 00:03:22,665 Acesta nu e un 'festival' doar pentru folosirea - numai și numai - a celulelor umane stem embrionare, 50 00:03:22,665 --> 00:03:26,356 însă doar acest tip de celule ne satisfac criteriile de mai sus, în prezent. 51 00:03:26,356 --> 00:03:30,329 Producție în cantități mari - deoarece voi oamenii, sunteți mari, și sunteți mulți ! 52 00:03:30,329 --> 00:03:35,404 Am început să derivăm noi linii de celule stem la UCI [University of California, Irvine] 53 00:03:35,404 --> 00:03:39,966 în centrul pentru cercetarea celulelor stem, a cărui conducere o împart cu Peter Donovan. 54 00:03:39,966 --> 00:03:43,068 Am înființat un laborator de embriologie cu ceva timp în urmă, 55 00:03:43,068 --> 00:03:47,592 asigurându-ne o sursă care poate furniza o cantitate destul de mare de oocite și blastociști, 56 00:03:47,592 --> 00:03:50,307 de la clinicile de fertilitate din California. 57 00:03:50,307 --> 00:03:55,037 Am fost în stare să derivăm linii de celule, din morule, blastociști și epiblaști, 58 00:03:55,037 --> 00:03:57,855 într-un mod controlat și în acord cu toate standardele clinice. 59 00:03:57,855 --> 00:03:59,689 În esență, acestea s-au născut și au fost hrănite pentru clinică, 60 00:03:59,689 --> 00:04:02,289 nu au văzut reagenți de la rozătoare, 61 00:04:02,289 --> 00:04:05,785 și nici un mediu de cultură cu Matrigel în totalitate definit. 62 00:04:05,785 --> 00:04:10,382 Putem crește aceste chestii... 63 00:04:10,382 --> 00:04:12,495 am decis să le numim umane, 64 00:04:12,495 --> 00:04:16,227 'h' mic urmat de ESC, adică hESC [Human Embryonic Stem Cells], 65 00:04:16,227 --> 00:04:19,724 fără să ne dăm seama că vor fi poreclite, 'the hoochie lines', 66 00:04:19,724 --> 00:04:23,555 nume care cred că-l vom păstra, deoarece le cam place tuturor. 67 00:04:23,555 --> 00:04:25,763 Am creat un număr de linii, ale căror celule suntem în procesul de a la caracteriza, 68 00:04:25,763 --> 00:04:29,659 și luând în considerare sursa noastră foarte mare de blastociști, 69 00:04:29,659 --> 00:04:32,001 atât blastociști normali genetici, cât și anormali genetici, 70 00:04:32,001 --> 00:04:36,409 pe parcursul anului următor, după o caracterizare completă, 71 00:04:36,409 --> 00:04:40,504 după 10-20 de pasaje, după selectare a transportatorilor și maturație - 72 00:04:40,504 --> 00:04:43,641 în fapt aducând această linie de celule să fie de o înaltă calitate - 73 00:04:43,641 --> 00:04:45,648 le vom face disponibile lumii întregi, și le vom da pe gratis. 74 00:04:45,648 --> 00:04:49,597 Așa că fiți cu ochii pe această minge în viitor. Vrem să facem câteva linii disponibile curând, 75 00:04:49,597 --> 00:04:52,307 dar înainte de asta vreau să aibă o înaltă calitate d.p.d.v. științific. 76 00:04:52,307 --> 00:04:54,629 Par să crească foarte, foarte bine. 77 00:04:54,629 --> 00:05:01,455 Obținând câteva linii noi, în opinia mea provocarea este de a deriva o populație de celule de înaltă calitate. 78 00:05:01,455 --> 00:05:03,488 Poate nu mai vreți ceva de genul ăsta, 79 00:05:03,488 --> 00:05:05,401 dar toți ne dorim ceva de genul ăsta. 80 00:05:05,401 --> 00:05:11,535 Cred că asta este de fapt cea mai mare provocare, și cel mai mare obstacol în domeniul stem cell. 81 00:05:11,535 --> 00:05:17,599 Trebuie să reușim să derivăm populații de celule umane de o înaltă puritate, 82 00:05:17,599 --> 00:05:23,551 care vor fi foarte importante atât în cercetare dar și în domeniul terapeutic. 83 00:05:23,551 --> 00:05:28,436 Dacă am avea așa ceva, dacă am avea o populație de celule umane de o înaltă puritate, 84 00:05:28,436 --> 00:05:30,685 și adevărul este că, nu există așa ceva în lume la ora actuală, 85 00:05:30,685 --> 00:05:34,844 atunci le-am putea folosi în strategii de înlocuire a celulelor, 86 00:05:34,844 --> 00:05:38,897 și în programe de monitorizare a medicamentelor, sau toxicologie predictivă. 87 00:05:38,897 --> 00:05:44,583 Aceste programe de monitorizare, pot fi realizate cu adevărat, 88 00:05:44,583 --> 00:05:47,979 doar dacă cineva lucrează cu o populație de celule umane de o înaltă puritate. 89 00:05:47,979 --> 00:05:52,261 Cand adaugi medicamente pe o placă de celule din 1996, pentru monitorizare predictivă a toxinelor, 90 00:05:52,261 --> 00:05:55,585 nu-i bine, dacă ceea ce se află în această tavă e un amestec de mai multe tipuri de celule. 91 00:05:55,585 --> 00:06:01,502 Trebuie ca aceste celule să fie bine definite, altfel monitorizarea va eșua. 92 00:06:01,502 --> 00:06:04,976 Ceea ce am decis să fac în laboratoarele mele este să 93 00:06:04,976 --> 00:06:10,688 încerc să ating acest țel, de a deriva aceste celule, cu încă două condiții, 94 00:06:10,688 --> 00:06:12,983 fără aceste două lucruri nu putem merge înainte: 95 00:06:12,983 --> 00:06:15,275 1. Trebuie să fie conform standardelor FDA, 96 00:06:15,275 --> 00:06:17,002 deci avem GTP [Good Tissue Practice] și GMP [Good Manufacturing Practice]. 97 00:06:17,002 --> 00:06:20,037 GTP e de fapt 'regulament de bune practici în producție pentru culturile de celule. 98 00:06:20,037 --> 00:06:24,936 2. 'Viabilitate comercială și gradare pentru viabilitate clinică.' 99 00:06:24,936 --> 00:06:30,770 Ținând cont că primele teste clinice cu hESC, vor costa aproximativ 300 de milioane de dolari, 100 00:06:30,770 --> 00:06:36,977 asta e o sumă, care nu poate veni din altă parte decât de la 'industrie' [industria farmaceutică etc.] 101 00:06:36,977 --> 00:06:39,390 Deci e cu adevărat rolul 'industriei' 102 00:06:39,390 --> 00:06:44,102 și 'industria' nu se va implica dacă nu există o viabilitate comercială. 103 00:06:44,102 --> 00:06:50,349 Vă voi spune foarte repede despre două lucruri la care lucrez, despre unul ați auzit... 104 00:06:50,349 --> 00:06:53,295 dar voi trece repede peste acela, și vă voi da câteva informații noi, 105 00:06:53,295 --> 00:06:56,857 Și apoi un alt proiect nou nouț, la care lucrez, care e nepublicat, 106 00:06:56,857 --> 00:07:00,766 și după ce voi explica aceste două exemple științifice, 107 00:07:00,766 --> 00:07:06,137 în a treia parte a prezentării mele mă voi concentra pe obstacolele întâlnite, 108 00:07:06,137 --> 00:07:08,582 folosind aceste proiecte ca exemple. 109 00:07:08,582 --> 00:07:11,392 Ce am învățat, în dezvoltarea acestor tehnologii pentru a ajunge la un nivel clinic. 110 00:07:11,392 --> 00:07:15,438 Ambele abordări pot fi folosite în a trata oameni, 111 00:07:15,438 --> 00:07:17,501 deci am învățat câteva lucruri de-a lungul demersurilor noastre, 112 00:07:17,501 --> 00:07:21,500 și le folosesc ca exemple pentru a ilumina acești pași. 113 00:07:21,500 --> 00:07:27,519 Am luat populații de celule neurale, din care am derivat neuroni, 114 00:07:27,519 --> 00:07:31,727 apoi celule oligodendrocite de înaltă puritate sau populații de neuroni motorii 115 00:07:31,727 --> 00:07:36,645 Ambele fiind ținte potențiale în TVM. 116 00:07:36,645 --> 00:07:40,847 Dacă am putea avea oligodendrocite de înaltă puritate, 117 00:07:40,847 --> 00:07:43,387 sau neuroni motorii umani de înaltă puritate, 118 00:07:43,387 --> 00:07:49,952 am putea avea un imens avantaj în tratarea TVM. 119 00:07:49,952 --> 00:07:52,815 Prima poveste - oligodendrocitele. 120 00:07:52,815 --> 00:07:59,102 Datorită mai multor studii mai vechi despre acest subiect, am sărit și eu in acest tren al remielinizarii. 121 00:07:59,102 --> 00:08:04,770 Demielinizarea a fost documentată de câteva duzini de cercetători pe perioadă a mai multor decenii, 122 00:08:04,770 --> 00:08:11,197 în studii pe mai multe specii, dar cele mai puține studii au fost făcute pe om, 123 00:08:11,197 --> 00:08:15,652 datorită accesului limitat, la țesut perfuzat corespunzător. 124 00:08:15,652 --> 00:08:19,639 Încercăm să rezolvăm această problemă, la Reeve - Irvine, 125 00:08:19,639 --> 00:08:22,859 înființând o nouă bancă pentru depozitarea țesuturilor, 126 00:08:22,859 --> 00:08:27,719 unde țesutul este de dinainte tratat și pregătit pentru preparare cu rășini și electronomicroscopie, 127 00:08:27,719 --> 00:08:29,670 și asta va fi o resursă destul de unică. 128 00:08:29,670 --> 00:08:33,775 Încercăm să înființăm asta, și cred că am trecut peste obstacolele principale, 129 00:08:33,775 --> 00:08:36,666 și să sperăm că vom putea folosi această utilitate, într-un an sau doi. 130 00:08:36,666 --> 00:08:41,575 În Substanță Albă, a celor mai multor specii, 131 00:08:41,575 --> 00:08:48,585 s-a constatat moartea oligodendrocitelor, care rezultă în demielinizare după un traumatism vertebro medular. 132 00:08:48,585 --> 00:08:52,290 Am publicat câteva studii despre asta, despre care nu voi vorbi, 133 00:08:52,290 --> 00:08:58,132 dar cred că demielinizarea e o terapie la care trebuie să ne gândim. 134 00:08:58,132 --> 00:09:00,744 Nu există multă demielinizare, dar există, 135 00:09:00,744 --> 00:09:05,336 și părerea mea e că este o terapie pe care să o luăm în calcul. 136 00:09:05,336 --> 00:09:07,726 Dacă vom adresa această problemă cum trebuie, 137 00:09:07,726 --> 00:09:10,856 putem avea o creștere substanțială în îmbunatățirea funcțiilor. 138 00:09:10,856 --> 00:09:14,089 Nu e genul de terapie care-i va face pe oameni să fugă și să sară-n sus, 139 00:09:14,089 --> 00:09:15,884 sau să se apuce să joace fotbal, 140 00:09:15,884 --> 00:09:18,735 pentru că nu încercăm să fixăm cavitația, 141 00:09:18,735 --> 00:09:22,248 sau majoritatea țesuturilor care au fost pierdute după accident. 142 00:09:22,248 --> 00:09:24,513 E mai degrabă o "cârpire" a ceea ce a mai rămas, 143 00:09:24,513 --> 00:09:26,634 pentru a o putea face să funcționeze din nou. 144 00:09:26,634 --> 00:09:29,877 Am dezvoltat un protocol de 42 de zile, 145 00:09:29,877 --> 00:09:31,944 e un protocol de diferențiere foarte lung, 146 00:09:31,944 --> 00:09:33,427 cel mai lung de care am cunoștință. 147 00:09:33,427 --> 00:09:37,713 Nu am citit nicăieri despre un protocol de diferențiere care să fie la fel de lung. 148 00:09:37,713 --> 00:09:40,489 Cred că acest lucru de unu singur, e unul dintre motivele înaltei purități. 149 00:09:40,489 --> 00:09:43,152 Nu am să intru în detaliile științifice simple, 150 00:09:43,152 --> 00:09:47,297 dar am reușit să stimulăm aceste celule să devină celule progenitoare neurale, 151 00:09:47,297 --> 00:09:49,860 prin 'reproiectarea' raporturilor acidului retinoic. 152 00:09:49,860 --> 00:09:53,060 Fără această 'reproiectare' [reengineering], nu puteam obține o puritate înaltă. 153 00:09:53,060 --> 00:10:00,070 [...] creeând un protocol de diferențiere pentru dezvoltarea oligodendrocitelor de înaltă puritate. 154 00:10:00,070 --> 00:10:05,232 În micile populații pe care le avem, puritatea este de aproximativ 98%, 155 00:10:05,232 --> 00:10:10,176 aceasta este populația cu cea mai înaltă puritate, care a fost vreodată derivată dintr-o populație de celule stem, 156 00:10:10,176 --> 00:10:13,292 fără a se folosi metoda de sortare FACS [Fluorescence Activated Cell Sorting]. 157 00:10:13,292 --> 00:10:15,952 Să nu uităm Viabilitatea Comercială ! Sortarea de tip FACS, nu este viabilă comercial. 158 00:10:15,952 --> 00:10:20,477 Nu poți să iei un metru cub de țesut, pentru a obține un pahar sau o ceașcă. 159 00:10:20,477 --> 00:10:23,298 Avem nevoie ca 1 metru cub de țesut, 160 00:10:23,298 --> 00:10:26,724 să poată genera 11 metri cubi de produs, nu invers. 161 00:10:26,724 --> 00:10:30,774 Aceasta e o metodă de selecție pozitivă, 162 00:10:30,774 --> 00:10:33,600 prin care lucrurile care nu sunt oligodendrocite, 163 00:10:33,600 --> 00:10:36,327 nu se formează, sau pur și simplu mor pe parcurs. 164 00:10:36,327 --> 00:10:38,929 Și ăsta este ultimul lucru despre care voi vorbi, 165 00:10:38,929 --> 00:10:40,434 deoarece toate acestea au fost deja publicate, 166 00:10:40,434 --> 00:10:42,084 și doresc să trec la studii mai recente, nepublicate. 167 00:10:42,084 --> 00:10:43,904 Vă voi arăta un video, care face un scurt sumar: 168 00:10:43,904 --> 00:10:46,250 Dacă ajungi la emisiunea "60 minutes", 169 00:10:46,250 --> 00:10:49,044 îi poți convinge să cheltuiască o mulțime de bani făcând clipuri video, 170 00:10:49,044 --> 00:10:52,229 și așa am făcut eu. 171 00:10:52,229 --> 00:10:55,200 Acest animal își ține coada jos, 172 00:10:55,200 --> 00:10:58,323 are o problemă de coordonare din fată înspre înapoi, 173 00:10:58,323 --> 00:11:00,570 o problemă a pășirii cu tălpile din față, 174 00:11:00,570 --> 00:11:02,161 își târăște burta. 175 00:11:02,161 --> 00:11:05,241 Și asta se datorează faptului că i-am cauzat un traumatism vertebro medular, 176 00:11:05,241 --> 00:11:08,140 care seamănă cu majoritatea leziunilor la oameni, 177 00:11:08,140 --> 00:11:11,855 în aceea că unele țesuturi sunt salvate, în părțile exterioare. 178 00:11:11,855 --> 00:11:18,181 Și dacă vă imaginați, că aceștia sunt neuronii din creier, sau cortico spinali, 179 00:11:18,181 --> 00:11:25,567 coborând în măduva și conducând electricitate, o fac deoarece sunt înveliți cu mielina 'verde'. 180 00:11:25,567 --> 00:11:30,452 Și când această mielină e pierdută în vecinătatea traumatismului vertebro medular, 181 00:11:30,452 --> 00:11:34,083 mai multe studii au arătat că acest lucru întrerupe conductivitatea. 182 00:11:34,083 --> 00:11:37,195 De aceea, am luat celule umane stem 183 00:11:37,195 --> 00:11:40,850 le-am transformat într-o sursă inepuizabilă de oligodendrocite, 184 00:11:40,850 --> 00:11:42,886 pentru a rezolva această deficiență. 185 00:11:42,886 --> 00:11:46,580 E un mod de a "petici", ce a mai rămas după leziune. 186 00:11:46,580 --> 00:11:51,839 Am arătat, că recreează mielina iar conductivitatea revine, 187 00:11:51,839 --> 00:11:57,252 și abilitatea animalului de a se deplasa locomotor este recuperată. 188 00:11:57,252 --> 00:12:00,174 Avem pășire cu toată talpă, 189 00:12:00,174 --> 00:12:03,861 coordinare din față în spate, și de la stânga la dreapta, și suportarea greutății. 190 00:12:03,861 --> 00:12:04,716 Recuperarea este la un nivel ridicat, 191 00:12:04,716 --> 00:12:07,976 trebuie știut că am indus duritatea și nivelul leziunii pentru a fi un pic mai mică decât această rată, 192 00:12:07,976 --> 00:12:13,853 pentru a putea vedea și detecta mai bine rezultatele. 193 00:12:13,853 --> 00:12:16,498 Am putut face asta, într-un mod experimental, 194 00:12:16,498 --> 00:12:20,471 astfel încât să ne ajute la gradarea rezultatelor, 195 00:12:20,471 --> 00:12:23,084 desigur că nu avem acest lux la oameni. 196 00:12:23,084 --> 00:12:25,720 De atunci am mai făcut câteva studii, 197 00:12:25,720 --> 00:12:27,706 acestea sunt studii nepublicate, cu date preliminare... 198 00:12:27,706 --> 00:12:30,879 ÎNREGISTRARE VIDEO OPRITĂ PENTRU PREZENTARE DE INFORMAȚII NEPUBLICATE 199 00:12:30,879 --> 00:12:35,414 ... pentru transpunerea în practică a acestei proceduri la nivel clinic. 200 00:12:35,414 --> 00:12:36,721 Pentru cei dintre voi care nu știu, 201 00:12:36,721 --> 00:12:41,126 în povestea cu oligodendrocitele pe care le-am dezvoltat, am dat licența corporației Geron, 202 00:12:41,126 --> 00:12:43,714 și probabil că vor începe teste clinice foarte curând. 203 00:12:43,714 --> 00:12:47,384 Așa a anunțat Geron, aproximativ cu trei săptămâni în urmă, 204 00:12:47,384 --> 00:12:50,635 că anticipează să primească aprobarea IND în primăvară sau vară acestui an. 205 00:12:50,635 --> 00:12:53,122 Și vom porni testele clinice, la scurt timp după aceea. 206 00:12:53,122 --> 00:12:57,880 Ar trebui să fim primul test clinic cu celule stem din lume, care respectă regulațiile, 207 00:12:57,880 --> 00:13:01,703 iar studiul pentru neuroni motorii progenitori, 208 00:13:01,703 --> 00:13:08,457 probabil că va fi testat clinic pentru SMA Tip 1 [Spinal Muscular Atrophy], cândva curând. 209 00:13:08,457 --> 00:13:13,310 SMA Tip 1, e o afecțiune genetică prezentă la copii, 210 00:13:13,310 --> 00:13:19,631 ucide neuronii motorii, iar mortalitatea infantilă este de 100%. 211 00:13:19,631 --> 00:13:22,293 Toți mor, de obicei în primul an al vieții. 212 00:13:22,293 --> 00:13:27,567 Boala se manifestă la 3 luni, și majoritatea mor într-un an. 213 00:13:27,567 --> 00:13:29,598 În ziua de azi, intubați și ventilați, pot fi menținuți în viață puțin mai mult. 214 00:13:29,598 --> 00:13:31,089 E o boală îngrozitoare. 215 00:13:31,089 --> 00:13:34,501 Dar se manifestă prin simpla pierdere a neuronilor motorii, 216 00:13:34,501 --> 00:13:38,042 datorată unui defect genetic pe care, desigur, că celule transplantate de noi nu-l vor avea, 217 00:13:38,042 --> 00:13:41,989 măsurile de aflare a rezultatelor tratamentului asupra funcțiilor sunt bine definite, 218 00:13:41,989 --> 00:13:43,461 unul e testul EMG [electromyography], 219 00:13:43,461 --> 00:13:45,258 înotul, lucruri de genul ăsta. 220 00:13:45,258 --> 00:13:48,344 Recrutarea pacienților e extrem de ușoară, 221 00:13:48,344 --> 00:13:52,089 mortalitate de 100%, e o afecțiune pediatrică, 222 00:13:52,089 --> 00:13:56,371 și în plus, datorită faptului că acești copii trăiesc doar pentru o scurtă perioadă de timp după diagnostic, 223 00:13:56,371 --> 00:13:57,371 durata testelor clinice este extrem de scurtă. 224 00:14:00,531 --> 00:14:05,466 Datorită tuturor acestor motive, este o populație 'strategică' pe care să se facă testele, 225 00:14:05,466 --> 00:14:08,128 și firește că asta e secundar primului motiv, cel al compasiunii, 226 00:14:08,128 --> 00:14:10,863 și necesității de a trata această afecțiune umană. 227 00:14:10,863 --> 00:14:14,155 Dar e un pas minunat, spre TVM sau SLA [Scleroză Amiotrofică Laterală] 228 00:14:14,155 --> 00:14:16,815 Deci aceste două tratamente, sunt gândite să ajungă la nivel clinic, 229 00:14:16,815 --> 00:14:20,486 și ambele progresează destul de bine. 230 00:14:20,486 --> 00:14:25,453 Iată o listă cu multe dintre obstacolele pe care eu le-am întâlnit, 231 00:14:25,453 --> 00:14:28,541 stând și discutând cu FDA [Food and Drug Administration], sau 232 00:14:28,541 --> 00:14:34,692 vorbind cu inspectorii lor, sau la conferințe 'focus group', vreo 100 la care am participat. 233 00:14:34,692 --> 00:14:37,368 Lăsați-mă să va spun despre fiecare-n parte. 234 00:14:37,368 --> 00:14:43,687 În primul rând cred că ideea repetării, realizărilor experimentale aparținând altora, 235 00:14:43,687 --> 00:14:48,231 este critică. Există două moduri generale de a privi asta. 236 00:14:48,231 --> 00:14:49,772 În primul rând - o repetiție întru-totul. 237 00:14:49,772 --> 00:14:53,527 Punctele Pro, ale acestei repetiții, este că e ideală, e exact lucrul pe care ai vrea să-l faci. 238 00:14:53,527 --> 00:14:57,085 Repetiție întru-totul, de 100%. 239 00:14:57,085 --> 00:14:59,831 E foarte etic, în ceea ce privește oamenii, 240 00:14:59,831 --> 00:15:02,610 deoarece vom pune aceste lucruri în oameni, deci 241 00:15:02,610 --> 00:15:04,416 vrei ca-n primul rând să faci asta. 242 00:15:04,416 --> 00:15:08,223 Astfel riscul și eticitatea sunt determinate. 243 00:15:08,223 --> 00:15:10,797 Puncte Contra... E foarte, foarte costisitor. 244 00:15:10,797 --> 00:15:15,126 Cum a spus și Naomi, în prezentarea ei, este foarte dificil. 245 00:15:15,126 --> 00:15:17,160 Din cele 8 pe care NIH [National Institutes of Health] le-a sponsorizat, 246 00:15:17,160 --> 00:15:18,889 niciunul nu a funcționat. 247 00:15:18,889 --> 00:15:23,062 Și nu e din cauză că cei ce le-au inventat și le-au publicat, 248 00:15:23,062 --> 00:15:24,508 le-au născocit, 249 00:15:24,508 --> 00:15:27,054 ci pentru că e foarte, foarte dificil să faci un studiu care să se repete. 250 00:15:27,054 --> 00:15:31,553 E o scădere a motivație PA [Program Announcement] în general. 251 00:15:31,553 --> 00:15:34,640 Sunt mai multe motive pentru care sunt greu de realizat: 252 00:15:34,640 --> 00:15:39,397 Susținerea cu studii de specialitate, după cum am menționat și-n povestea cu oligodendrocite, 253 00:15:39,397 --> 00:15:43,456 ajută la la crearea unui studiu solid. 254 00:15:43,456 --> 00:15:46,549 Dacă poți ajunge la aceleași concluzii, folosind câteva 'populații' diferite, 255 00:15:46,549 --> 00:15:49,132 asta ne dă un sentiment că studiul este solid. 256 00:15:49,132 --> 00:15:52,030 Cred că acest lucru trebuie să fie apreciat. 257 00:15:52,030 --> 00:15:57,347 Este foarte etic, desigur, prin scăderea numărului de animale folosit în experimentare. 258 00:15:57,347 --> 00:15:59,758 Și asta este ceva, de care ar trebui să nu uităm. 259 00:15:59,758 --> 00:16:04,178 Riscul și eticitatea, nu sunt estimate. Adică nu le poți estima. 260 00:16:04,178 --> 00:16:07,777 Dacă Scott face ceva, incredibil de bine, 261 00:16:07,777 --> 00:16:10,130 dar eu folosesc o populație de celule diferite, și un model al leziunii diferit, 262 00:16:10,130 --> 00:16:12,491 și amândoi ajungem la remielinizare și recuperarea funcțiilor, 263 00:16:12,491 --> 00:16:15,764 studiul meu nu-l validează pe al lui, și al lui nu-l validează pe al meu, 264 00:16:15,764 --> 00:16:17,392 ar fi greșit să spunem altfel. 265 00:16:17,392 --> 00:16:22,469 Sentimentul general, ar putea fi bun, dar în mod sigur nu-i o 'repetare'. 266 00:16:22,469 --> 00:16:25,359 Și desigur, că nu este etic în ceea ce privește oamenii, 267 00:16:25,359 --> 00:16:28,572 să ai numai o susținere firavă din partea studiilor precedente. 268 00:16:28,572 --> 00:16:31,927 Acest tip de analiză, după cum am menționat și mai devreme, 269 00:16:31,927 --> 00:16:34,025 doar cu o susținere generală din partea studiilor de specialitate, 270 00:16:34,025 --> 00:16:37,895 este insuficientă, și nu reprezintă cu adevărat o 'repetare'. 271 00:16:37,895 --> 00:16:43,314 Dar cred, că nu ar trebui să continuăm fără ea. 272 00:16:43,314 --> 00:16:47,842 "Siguranță". 273 00:16:47,842 --> 00:16:52,161 Aceasta e un obstacol serios, pentru ajungerea la nivel clinic. 274 00:16:52,161 --> 00:16:54,408 În primul rând e vorba de modalitățile prin care se injectează. 275 00:16:54,408 --> 00:16:56,270 Cum vei transplanta aceste celule ? 276 00:16:56,270 --> 00:17:02,599 Am uitat. În câte locuri în măduva a injectat.. [...] în studiul sau ? 277 00:17:02,599 --> 00:17:06,724 [..46 ?]... Da, era un număr foarte mare de înțepături de ac, într-o măduvă lezată. 278 00:17:06,724 --> 00:17:10,809 40 și ceva de puncte în care s-a injectat. 279 00:17:10,809 --> 00:17:14,623 Deci modul în care se face transplantul e o îngrijorare majoră în ceea ce privește 'siguranța'. 280 00:17:14,623 --> 00:17:18,164 Cum reflectezi asta într-o populație de rozătoare ? 281 00:17:18,164 --> 00:17:20,366 Ace mai mici, injectii mai mici. 282 00:17:20,366 --> 00:17:22,645 Răspunsuri diferite ale sistemului imunitar. 283 00:17:22,645 --> 00:17:25,412 'Supraviețuirea Celulelor'. 284 00:17:25,412 --> 00:17:30,199 Cred că acesta este 'răul despre care nu se vorbește' al biologiei transplanturilor, 285 00:17:30,199 --> 00:17:32,162 că 90% din orice transplantezi, moare. 286 00:17:32,162 --> 00:17:35,786 Dacă vorbești cu oricine care a lucrat pentru mult timp în domeniul transplanturilor, 287 00:17:35,786 --> 00:17:38,728 îți va spune, că aproximativ 90% din orice pui, 288 00:17:38,728 --> 00:17:40,684 în orice condiții - cu imunosupresie sau altfel - 289 00:17:40,684 --> 00:17:42,483 moare după transplant. 290 00:17:42,483 --> 00:17:45,134 Aceasta înseamnă că volumul transplantului trebuie să fie extrem de mare. 291 00:17:45,134 --> 00:17:48,756 Asta înseamnă că deplasarea de țesut, și răspunsul imunitar va fi mai accentuat. 292 00:17:48,756 --> 00:17:51,641 Dacă putem găsi o modalitate de a înmulți celulele, 293 00:17:51,641 --> 00:17:55,483 și abilitatea lor de a supraviețui, putem scădea acest risc. 294 00:17:55,483 --> 00:17:57,814 Nu spunem că acest risc nu este acceptabil, 295 00:17:57,814 --> 00:17:59,538 în multe cazuri cred că este, 296 00:17:59,538 --> 00:18:01,537 dar cu toate acestea rămâne un risc. 297 00:18:01,537 --> 00:18:04,746 Una dintre direcțiile în care lucrează laboratorul meu este aceasta. 298 00:18:04,746 --> 00:18:07,785 Lucrăm la câteva experimente cu 'corpuri cetonice', 299 00:18:07,785 --> 00:18:11,330 astfel ca să creștem rata de supraviețuire a celulelor, după transplant. 300 00:18:11,330 --> 00:18:16,814 "Siguranța locului unde injectăm". Sunt experimente foarte importante care trebuie să le facem. 301 00:18:16,814 --> 00:18:20,989 "Imunosupresia", este o îngrijorare când se ajunge la nivel clinic. 302 00:18:20,989 --> 00:18:22,616 Ambele abordări pe care vi le-am arătat, 303 00:18:22,616 --> 00:18:25,265 vor necesita imunosupresie pe toată durata vieții. 304 00:18:25,265 --> 00:18:27,162 Va exista de asemenea o descreștere a celulelor din motive naturale. 305 00:18:27,162 --> 00:18:29,163 Și asta apare în 'Sinopsa Clinică' 306 00:18:29,163 --> 00:18:31,984 Când pacienții cred deja că se simt mai bine, în caz că funcționează, 307 00:18:31,984 --> 00:18:34,122 de multe ori încetează să mai ia imuno supresoare. 308 00:18:34,122 --> 00:18:38,896 Când asta s-a întâmplat în transplanturi pentru bolile Parkinson Și Huntington, 309 00:18:38,896 --> 00:18:40,264 mulți dintre pacienți și-au păstrat grefele, 310 00:18:40,264 --> 00:18:41,579 dar la unii au fost respinse. 311 00:18:41,579 --> 00:18:45,690 Deci în momentul de față e o "necunoscută". 312 00:18:45,690 --> 00:18:49,592 Mortalitatea și morbiditatea care sunt asociate cu imuno supresiunea, 313 00:18:49,592 --> 00:18:51,989 reprezintă o îngrijorare serioasă. 314 00:18:51,989 --> 00:18:56,723 Comunitatea medicală îmi spune că morbiditatea nu poate fi disociată 315 00:18:56,723 --> 00:19:00,332 de morbiditatea asociată cu tratamentul. 316 00:19:00,332 --> 00:19:04,148 E un lucru clasic, iar efectele imunosupresiei au fost studiate pentru mult timp. 317 00:19:04,148 --> 00:19:07,267 Cu toate astea, acesta este un risc acceptabil ? 318 00:19:07,267 --> 00:19:10,254 Asta trebuie să decidă pacienții și doctorii lor. 319 00:19:10,254 --> 00:19:17,829 Acesta este un obstacol serios pe care eu am ajuns "să-l iubesc și să-l urăsc". 320 00:19:17,829 --> 00:19:22,920 De exemplu, pentru tratamentul cu neuroni motorii 321 00:19:22,920 --> 00:19:30,173 ne-a luat 8 luni de proiectare, cu 4 persoane diferite care sunt plătite cu 500 $ ora. 322 00:19:30,173 --> 00:19:32,008 Pe perioadă mai multor sute de ore, 323 00:19:32,008 --> 00:19:36,797 pentru a întocmi ceea ce se numește "Studiul Pivotal al Siguranței Pre-Clinice" 324 00:19:36,797 --> 00:19:39,342 Durează 6 luni. 325 00:19:39,342 --> 00:19:45,225 Testează: - bio-distribuția - nu se vrea că celulele să migreze din locul unde le-ai pus. 326 00:19:45,225 --> 00:19:47,944 Geneza tumorilor, desigur. Pentru că au fost derivate din hESC. 327 00:19:47,944 --> 00:19:51,641 Toxicologie, sânge și urină. 328 00:19:51,641 --> 00:19:53,226 Și evaluarea durerii. 329 00:19:53,226 --> 00:19:59,927 Și trebuie făcut de o a treia parte, conform cerințelor FDA, cu facilități GMP. 330 00:19:59,927 --> 00:20:03,860 Faptul că ne-a costat 750.000 de dolari, 331 00:20:03,860 --> 00:20:05,835 nu a fost ușor de înghițit. 332 00:20:05,835 --> 00:20:07,464 Cum putea un laborator academic plăti acești bani ? 333 00:20:07,464 --> 00:20:08,471 Nu puteam. 334 00:20:08,471 --> 00:20:12,795 A trebuit să mergem să cerem bani de la "industrie" și fundații, depunând un efort considerabil 335 00:20:12,795 --> 00:20:18,550 pentru a strânge aceste fonduri, căci oamenii ce dețin facilitatea GMP, au o afacere și trebuie plătiți ! 336 00:20:18,550 --> 00:20:22,952 Sunt aproximativ 180 de standarde de evaluare 337 00:20:22,952 --> 00:20:25,250 și timpi limită pentru o perioadă de 6 la 12 luni. 338 00:20:25,250 --> 00:20:26,416 Acest lucru nu e ceva banal. 339 00:20:26,416 --> 00:20:28,650 Nu știu cum să fac aceste lucruri. 340 00:20:28,650 --> 00:20:31,482 Și pun pariu că nu e nimeni din această încăpere care să știe să le facă pe toate. 341 00:20:31,482 --> 00:20:37,802 Ideea e ca, este extraordinar de scump și de tehnic. 342 00:20:37,802 --> 00:20:43,533 Noi, comunitatea cercetătorilor, nu suntem pregătiți să abordăm aceste lucruri. 343 00:20:43,533 --> 00:20:46,465 Deci e nevoie de foarte multă cooperare, 344 00:20:46,465 --> 00:20:49,003 8 luni de planificare, 345 00:20:49,003 --> 00:20:50,936 6 luni de desfășurare, 346 00:20:50,936 --> 00:20:54,625 aproximativ 180 de standarde de evaluare. 347 00:20:54,625 --> 00:20:57,131 Aceasta nu e o sarcină ușoară. 348 00:20:57,131 --> 00:21:01,485 Și e un lucru care s-a întâmplat numai de două ori în SUA. 349 00:21:01,485 --> 00:21:05,767 "Dacă ar trebui să folosim animale mari ?" 350 00:21:05,767 --> 00:21:11,304 Acestea sunt principiile după care m-am ghidat înainte de a determina acest lucru. 351 00:21:11,304 --> 00:21:14,204 1. Care e validitatea modelelor existente ? 352 00:21:14,204 --> 00:21:17,062 Există un model "bun" de contuzie al măduvei la maimuțe ? 353 00:21:17,062 --> 00:21:22,378 Nu ! Există un model grozav, care este dezvoltat pentru hemisecții, 354 00:21:22,378 --> 00:21:24,154 în leziuni prin lacerare. 355 00:21:24,154 --> 00:21:25,942 Dar există un model pentru contuzii ? 356 00:21:25,942 --> 00:21:30,151 Și știu, nu faci experiențe pe maimuțe pentru a încerca eficacitatea, 357 00:21:30,151 --> 00:21:31,756 o faci pentru a testa 'siguranța', 358 00:21:31,756 --> 00:21:34,637 dar nu ar trebui 'siguranța' să fie evaluată în același model 359 00:21:34,637 --> 00:21:37,621 ca cel al leziunii pe care o testăm ? 360 00:21:37,621 --> 00:21:41,934 "-Nu este TVMul, spune Lynne Weaver. - iar eu o cred, și bănuiesc că toată lumea o crede - 361 00:21:41,934 --> 00:21:45,923 asociat cu inflamarea a aproape tuturor organelor din organism ?" 362 00:21:45,923 --> 00:21:50,707 De aceea e logic să testăm pe modele valide de animale. 363 00:21:50,707 --> 00:21:54,114 Nu ca să testăm eficacitatea, încă testăm 'siguranța', 364 00:21:54,114 --> 00:21:57,654 dar e important că nu administrăm transplanturile, unor maimuțe normale și sănătoase. 365 00:21:57,654 --> 00:22:00,685 Rezultatele pe care le vom avea, în opinia mea, sunt nefolositoare 366 00:22:00,685 --> 00:22:03,000 în interpretarea 'siguranței' respectivului produs. 367 00:22:03,000 --> 00:22:09,852 Trebuie să testăm, într-un model similar celui provocat de o leziune prin contuzie. 368 00:22:09,852 --> 00:22:12,094 Dacă nu avem un model valid, 369 00:22:12,094 --> 00:22:15,946 cât de bune vor fi rezultatele pe care le vom avea ? 370 00:22:15,946 --> 00:22:21,696 Indiferent de ce model avem, este caracterizat corespunzător ? 371 00:22:21,696 --> 00:22:25,975 Când aproape că am pus preparatul de oligodendrocite... 372 00:22:25,975 --> 00:22:32,458 plănuiam împreună cu Jeff Kocsis Și Tuszynski să transplantăm în modelul leziunii la maimuțe, 373 00:22:32,458 --> 00:22:34,219 toată lumea era hotărâtă, vroiam să o facem. 374 00:22:34,219 --> 00:22:37,869 Haideți să punem progenitorii de oligodendrocite în modelul prin lacerare la maimuțe, 375 00:22:37,869 --> 00:22:40,884 deoarece e validat, e caracterizat, să-i dăm bătaie. 376 00:22:40,884 --> 00:22:44,489 Deci am strâns 3 milioane de dolari, ca să putem face testul, 377 00:22:44,489 --> 00:22:46,513 care nu-i o sumă mică, tot meritul e al lui Jeff... 378 00:22:46,513 --> 00:22:49,975 .. Și apoi eu am zis: "Așteptați, așteptați !" 379 00:22:49,975 --> 00:22:51,455 "Aceasta este o leziune prin lacerare, 380 00:22:51,455 --> 00:22:54,941 poate ar trebui să văd câtă demielinizare se produce într-o leziune prin lacerare." 381 00:22:54,941 --> 00:22:57,157 Și desigur... nu există demielinizare. 382 00:22:57,157 --> 00:23:00,496 Aproape că nu există demielinizare în leziunile prin lacerare. 383 00:23:00,496 --> 00:23:03,915 Aceasta e o măduvă lacerată, la 24 de mm depărtare de leziune, 384 00:23:03,915 --> 00:23:05,239 nu se poate vedea nimic acolo. 385 00:23:05,239 --> 00:23:08,530 Și am adunat toate aceste informații, 386 00:23:08,530 --> 00:23:11,621 apoi am publicat o lucrare că o leziune prin lacerare nu e la fel ca o contuzie, 387 00:23:11,621 --> 00:23:14,828 dar morala acestei povești, este că trebuie să păstrezi același model. 388 00:23:14,828 --> 00:23:16,983 Trebuie să-ți validezi, și să-ți caracterizezi modelul, 389 00:23:16,983 --> 00:23:18,222 înainte de a trece mai departe, 390 00:23:18,222 --> 00:23:20,519 și lucrurile astea nu există încă când vine vorba de maimuțe. 391 00:23:20,519 --> 00:23:23,579 Asta nu este o scuză, spunând: 'nu ar trebui să testăm pe maimuțe !' 392 00:23:23,579 --> 00:23:28,473 e o abordare extrem de puternică și validă, dar nu tot timpul ! 393 00:23:28,473 --> 00:23:31,244 Costurile sunt foarte mari, 394 00:23:31,244 --> 00:23:34,730 cunoștințele tehnice necesare, de asemenea nu ar trebui să fie subapreciate, 395 00:23:34,730 --> 00:23:38,674 Și întotdeauna ar trebui să ne gândim la etică folosirii acestor ființe 'sensibile'. 396 00:23:38,674 --> 00:23:42,308 'Necesitatea'... ăsta e unul dintre punctele mele principale, 397 00:23:42,308 --> 00:23:44,952 Necesitatea nu e dictată de o listă. 398 00:23:44,952 --> 00:23:48,211 E vorba de biologie, e vorba de populația de transplant... 399 00:23:48,211 --> 00:23:50,665 Aceste probleme nu trebuie generalizate. 400 00:23:50,665 --> 00:23:52,082 "Folosești maimuțe, sau nu folosești ?" 401 00:23:52,082 --> 00:23:55,365 E prostesc și imatur, să spui: "Da, întotdeauna ar trebui să le folosești !" sau 402 00:23:55,365 --> 00:23:57,651 "Nu, nu ar trebui !" 403 00:23:57,651 --> 00:24:02,452 Depinde de tratament. În povestea cu oligodendrocitele, aș argumenta: 404 00:24:02,452 --> 00:24:04,945 "De ce trebuie să testezi pe maimuțe în acest model ?" 405 00:24:04,945 --> 00:24:10,094 Felul în care o celulă mielinizeaza un axon este la fel indiferent de specie. 406 00:24:10,094 --> 00:24:14,082 Am avut celule de maimuță, mielinizând aproape toate vertebratele, 407 00:24:14,082 --> 00:24:16,055 Și celule umane, mielinizând aproape toate vertebratele, 408 00:24:16,055 --> 00:24:17,972 care-i diferența atunci ? 409 00:24:17,972 --> 00:24:22,108 Biologia spune: "De ce ai avea nevoie de un animal mai mare ?" 410 00:24:22,108 --> 00:24:24,417 Pe când în cazul neuronilor motorii, de exemplu, 411 00:24:24,417 --> 00:24:26,137 ai o problemă de dimensiune. 412 00:24:26,137 --> 00:24:29,269 Sunt mai multe motive să o faci în acest model deoarece, 413 00:24:29,269 --> 00:24:32,489 distanța dintre degetul meu mare până la măduva spinării e mult mai mare 414 00:24:32,489 --> 00:24:36,571 decât această celulă este așteptată să poată face, 415 00:24:36,571 --> 00:24:39,963 și trebuie să interacționeze cu fel de fel de lucruri, ca imuno-reacții etc. 416 00:24:39,963 --> 00:24:45,403 Deci trebuie să fie analizată în funcție de tratament, și niciodată generalizat. 417 00:24:45,403 --> 00:24:50,303 'Instrumente'. Nu am prea multe de zis la acest subiect, pt. că sincer nu știu multe despre asta. 418 00:24:50,303 --> 00:24:52,870 Știu doar că e un subiect mare și înspăimântător. 419 00:24:52,870 --> 00:24:58,398 De 'Instrumente', 'aparatură medicală', de obicei se ocupă o întreagă companie.. 420 00:24:58,398 --> 00:25:04,124 Deci pentru tine, o companie mică, să încerci să proiectezi aparatură, 421 00:25:04,124 --> 00:25:06,523 e un proiect mamut. 422 00:25:06,523 --> 00:25:09,815 "Nu știm ce facem !"... asta e ideea mea principală aici. 423 00:25:09,815 --> 00:25:13,444 Nu suntem noi cei care să dezvoltăm aparatură, singuri, 424 00:25:13,444 --> 00:25:17,065 avem nevoie de experți în acest domeniu, ingineri care se pricep la așa ceva. 425 00:25:17,065 --> 00:25:24,679 Uitați-vă la o companie medicală, și vedeți ce specialiști au ca angajați, 426 00:25:24,679 --> 00:25:27,448 și veți vedea că specializarea voastră este reprezentată foarte puțin. 427 00:25:27,448 --> 00:25:30,940 Sunt foarte unice, și costurile reprezintă un obstacol, 428 00:25:30,940 --> 00:25:35,686 dacă aveți ceva aparatură, apoi trebuie să va revalidați toată munca. 429 00:25:35,686 --> 00:25:38,146 De exemplu, aceasta e o planșa pe care am luat-o din programul cu neuronii motorii, 430 00:25:38,146 --> 00:25:40,924 unde avem aceste mici micro sfere, pe care le creștem, 431 00:25:40,924 --> 00:25:43,246 Și în timp ele cresc tot mai mari. 432 00:25:43,246 --> 00:25:47,687 Dar aparatura pentru transplant pe care am proiectat-o, poate pune doar celule care sunt atât de mari.. 433 00:25:47,687 --> 00:25:52,198 Și după ce am vorbit cu FDA, a trebuit să mergem să revalidăm... 434 00:25:52,198 --> 00:25:57,643 Aceasta e o planșa din aproximativ 80, pe care le-am pregătit pentru verificarea acestei abordări. 435 00:25:57,643 --> 00:26:04,495 Pentru a arăta că avem 22 de ore, pentru a prepara populația de celule înainte de transplant, 436 00:26:04,495 --> 00:26:07,906 Și cele 22 de ore sunt numite, 'Norma Eliberării Incărcăturii', și când se sfârșește. Gata. Boom. 437 00:26:07,906 --> 00:26:09,544 Celulele nu mai sunt bune. 438 00:26:09,544 --> 00:26:14,756 De la începutul perioadei când începem să preparăm celulele pentru transplant, într-un om sau rozător, 439 00:26:14,756 --> 00:26:17,904 avem 22 de ore, altfel celulele cresc prea mari. 440 00:26:17,904 --> 00:26:22,774 Și acestea sunt susținute desigur, de multe informații despre supraviețuirea lor. 441 00:26:22,774 --> 00:26:26,896 "Producția și calificările celulelor", e un alt lucru. 442 00:26:26,896 --> 00:26:34,950 Aici e vorba de QA/QC - Garantarea Calității (Quality Assurance) /Controlul Calității (Quality Control) 443 00:26:34,950 --> 00:26:39,861 Și eu cunosc foarte puține laboratoare, care au departamente QA/QC. 444 00:26:39,861 --> 00:26:44,277 În prepararea neuronilor motorii, să zicem, 445 00:26:44,277 --> 00:26:48,575 am făcut expansiune de celule, apoi le-am diferențiat ne-inerent, după care le-am pus pe inerente [??], 446 00:26:48,575 --> 00:26:51,535 apoi am făcut micro sfere, le-am livrat, după care le-am transplantat. 447 00:26:51,535 --> 00:26:52,914 Acesta este procesul. 448 00:26:52,914 --> 00:26:56,635 Dar în timp ce le creștem, trebuie să facem 'mediu de cultură' cu substrat, 449 00:26:56,635 --> 00:26:59,165 și trebuie să fabricăm "mediul de cultură" hESC. 450 00:26:59,165 --> 00:27:01,763 Atât 'mediul de cultură' pentru hESC cât și cel pentru neuronii motorii, 451 00:27:01,763 --> 00:27:06,269 trebuie fabricat într-un laborator independent aprobat QA/QC. 452 00:27:06,269 --> 00:27:08,266 Nu e permis să fie același laborator, trebuie să fie altul 453 00:27:08,266 --> 00:27:14,641 decât acest centru de testare, care verifică 'dozele' [batch], și timpii la care trebuie golite etc 454 00:27:14,641 --> 00:27:22,966 Pe lângă, "Producția Și Calificarea" celulelor, mai trebuie să fie GTP. 455 00:27:22,966 --> 00:27:28,604 Trebuie să fie la scară, să ai verificări ale calității, ale produsului, "norme de evacuare a 'incărcăturii'", 456 00:27:28,604 --> 00:27:31,839 Și asta e una mare: 457 00:27:31,839 --> 00:27:37,828 Trebuie să repeți tot ce ai făcut vreodată, folosind "Formularea Finală", odată ce ai terminat totul. 458 00:27:37,828 --> 00:27:42,431 Știu o companie care a cheltuit 17 milioane, ca să întocmească toate astea, 459 00:27:42,431 --> 00:27:45,775 alta care a cheltuit 3 milioane de dolari, 460 00:27:45,775 --> 00:27:49,176 pentru a alcătui ceea ce se cheamă "Formularea Finală". 461 00:27:49,176 --> 00:27:54,326 Și apoi realizezi, că toată această muncă pe animale, 462 00:27:54,326 --> 00:27:58,438 povestea ta cu 'doi indivizi și-un șobolan' care e minunată, e irelevantă. 463 00:27:58,438 --> 00:28:01,073 Trebuie să repeți tot procesul, folosind "Formularea Finală" din regulile GTP. 464 00:28:01,073 --> 00:28:08,274 Dacă nu ești atent la aceste detalii, când te gândești la transpunerea studiilor de laborator spre nivelul clinic, 465 00:28:08,274 --> 00:28:12,082 trebuie să-ți dai seama, că tot ce faci este irelevant pentru a putea ajunge la nivel clinic. 466 00:28:12,082 --> 00:28:13,569 Absolut irelevant. 467 00:28:13,569 --> 00:28:15,378 Nu poți să mergi la 'FDA', 'doi indivizi și-un sobolan', 468 00:28:15,378 --> 00:28:16,655 Și să le zici. "Am făcut șobolanul să meargă din nou". 469 00:28:16,655 --> 00:28:18,236 Ei vor spune: "Grozav !" 470 00:28:18,236 --> 00:28:20,815 "Produ celulele printr-o metodă în acord cu procedeele clinice, apoi vino înapoi, 471 00:28:20,815 --> 00:28:23,190 repet-o din nou, și arată-ne "Formularea Finală". 472 00:28:23,190 --> 00:28:27,879 Pentru că e un 'produs' diferit, față de ceea ce cresc eu în laborator la UCI, 473 00:28:27,879 --> 00:28:31,990 Și Scott în al lui, Steve în al lui, etc. E un produs diferit. 474 00:28:31,990 --> 00:28:36,092 Și trebuie să fie la scară. Nu poate să fie doar QA/QC. 475 00:28:36,092 --> 00:28:38,467 Trebuie să-l produci exact prin același procedeu, 476 00:28:38,467 --> 00:28:42,207 prin care-l vei face când va fi făcut pentru administrarea la oameni. 477 00:28:42,207 --> 00:28:44,844 Așa că trebuie să faci o 'analiză a pieței', 478 00:28:44,844 --> 00:28:47,939 Și să anticipezi că vei trata 2400 de pacienți pe an, 479 00:28:47,939 --> 00:28:50,673 să construiești un centru de producție care poate furniza atât de mult, 480 00:28:50,673 --> 00:28:57,277 toate astea, pentru a-ți putea face studiile preclinice pe animale. 481 00:28:57,277 --> 00:28:59,702 E un obstacol important. 482 00:28:59,702 --> 00:29:03,380 Aceasta este 'norma de evacuare a incărcăturii' pentru oligodendrocite, și nu e mică. 483 00:29:03,380 --> 00:29:05,317 Acesta este un exemplu de 'norma de evacuare a incărcăturii', 484 00:29:05,317 --> 00:29:07,682 când vine vorba de progenitorii neuronilor motorii umani, 485 00:29:07,682 --> 00:29:10,104 Și ceea ce am spus că vom face... 486 00:29:10,104 --> 00:29:12,974 Și rezultatele pe care le avem... Sunt foarte mulțumit de acestea. Uitați-vă aici.. 487 00:29:12,974 --> 00:29:14,915 E un număr cu adevărat mare... 488 00:29:14,915 --> 00:29:17,336 Și apoi, desigur selectionarea transportatorului. 489 00:29:17,336 --> 00:29:24,461 Trebuie să realizați, că același proces trebuie urmat când e vorba de 'mediu de cultură'. 490 00:29:24,461 --> 00:29:28,629 Nu e destul că trebuie să... îmi cer scuze că va descurajez, 491 00:29:28,629 --> 00:29:30,729 vorbind despre aceste lucruri pentru nivelul clinic, 492 00:29:30,729 --> 00:29:32,274 dar acestea sunt adevărate provocări. 493 00:29:32,274 --> 00:29:34,499 Nu putem uita de 'mediu de cultură'. 494 00:29:34,499 --> 00:29:37,154 Producția 'mediului de cultură', din nou, e treaba mai multor companii individuale. 495 00:29:37,154 --> 00:29:40,870 E nevoie de un 'set de cunoștințe' unice, pentru proiectare și implementare. 496 00:29:40,870 --> 00:29:43,522 Trebuie să fie complet definite, fără reagenți de la rozătoare, 497 00:29:43,522 --> 00:29:47,374 pe când nu există un singur produs pe piață care să fie așa. 498 00:29:47,374 --> 00:29:49,718 Asta pare să fie o mică problemă. 499 00:29:49,718 --> 00:29:52,727 California Stem Cell, care au luat programul cu neuronii motorii, 500 00:29:52,727 --> 00:29:59,060 au trebuit să producă două noi 'produse' diferite, pentru a putea crește celulele și a le transplanta. 501 00:29:59,060 --> 00:30:02,075 Componente minime, 'in totalitate definite'... etc. 502 00:30:02,075 --> 00:30:03,456 Și au să înceapă să vândă aceste produse, 503 00:30:03,456 --> 00:30:05,547 acesta este o reclamă pentru ele. 504 00:30:05,547 --> 00:30:11,126 Faptul că această companie terapeutică, a trebuit să dezvolte 'mediu de cultură', 505 00:30:11,126 --> 00:30:14,096 astfel ca să-și asigure supraviețuirea, după ce a mers la FDA. 506 00:30:14,096 --> 00:30:19,659 Și FDA, i-a spus: Nu ! Ai nevoie de GTP, GMP, producție de 'mediu de cultură'.. 507 00:30:19,659 --> 00:30:22,087 Toate aceste lucruri se aplică. 508 00:30:22,087 --> 00:30:24,022 Unde-și băga dracu coada ? 509 00:30:24,022 --> 00:30:29,545 După ce ai produs, aceste lucruri, trebuie să mergi și să repeți din nou toată munca preclinică, cu acest 'mediu de cultură'. 510 00:30:29,545 --> 00:30:32,091 Nu e vorba doar de produsul de celule, e vorba și de acest simplu 'mic transportator'. 511 00:30:32,091 --> 00:30:34,405 Foarte, foarte descurajator... 512 00:30:34,405 --> 00:30:39,739 "Sinopsa Clinică", e ceea ce - credeți-mă sau nu - ar trebui să faceți prima și prima dată, 513 00:30:39,739 --> 00:30:42,076 dacă va gândiți să ajungeți la nivel clinic. 514 00:30:42,076 --> 00:30:46,216 Nu e un lucru care să-l faci la urmă, după ce muncă preclinică te-a entuziasmat. 515 00:30:46,216 --> 00:30:50,463 E cel mai bine, să faceți acest lucru, înainte de toate. 516 00:30:50,463 --> 00:30:53,319 Și e rezultatul, a mai multor ședințe 'focus grup'. 517 00:30:53,319 --> 00:30:57,421 Nici nu mai țin minte câte am făcut în programul Geron, le-am pierdut numărul. 518 00:30:57,421 --> 00:31:00,313 În programul cu neuronii motorii, am făcut 14 până acum. 519 00:31:00,313 --> 00:31:06,432 Acestea sunt grupuri de 10-15 experți din toată lumea, care discută un subiect sau altul. 520 00:31:06,432 --> 00:31:09,432 'Cum vei transplanta celulele ?'; 'Riscurile pentru pacienți'; 521 00:31:09,432 --> 00:31:13,624 'Evaluarea Rezultatelor'; 'Specificările Locațiilor'; și lista continuă... 522 00:31:13,624 --> 00:31:17,495 Sunt aproximativ 14 subiecte care trebuie discutate, 523 00:31:17,495 --> 00:31:20,121 și fiecare ar trebui să aibă câteva ședințe 'focus grup'. 524 00:31:20,121 --> 00:31:24,472 Trebuie să preceadă elaborarea proiectului experimentului și să reflecte studiile preclinice. 525 00:31:24,472 --> 00:31:26,436 Deci, de exemplu, 526 00:31:26,436 --> 00:31:29,238 dacă Geron merge la FDA și spune: 527 00:31:29,238 --> 00:31:32,356 Laboratorul lui Keirsead, a arătat asta, și noi am repetat, 528 00:31:32,356 --> 00:31:36,464 Și am făcut animale să meargă din nou, prin transplant în măduva spinării la nivel toracic. 529 00:31:36,464 --> 00:31:39,317 Ei spun: 'Bine, dar puteți lucra numai cu pacienți toracici'. 530 00:31:39,317 --> 00:31:41,745 A a.. ar fi trebuit să ne gândim la asta mai devreme. 531 00:31:41,745 --> 00:31:44,324 Ar fi trebuit să facem niște studii cervicale, mult mai devreme, nu ? 532 00:31:44,324 --> 00:31:46,454 Ăsta e adevărul. Pur și simplu nu am făcut. 533 00:31:46,454 --> 00:31:49,702 Dar FDA-ul ne-a interzis să lucrăm pe cervicali. 534 00:31:49,702 --> 00:31:58,644 Și 'Trebuie să selectăm pacienții potriviți'... unul dintre punctele despre care a vorbit și Naomi, 535 00:31:58,644 --> 00:32:04,915 'Trebuie să selectăm pacienții potriviți, dintre mai mulți, cu accidente diferite'. 536 00:32:04,915 --> 00:32:10,017 Deci nu avem luxul, pe care-l avem în munca preclinică. 537 00:32:10,017 --> 00:32:16,447 Și când vine vorba de TVM, la alcătuirea, 'Sinopsei Clinice', unul dintre obstacolele importante, 538 00:32:16,447 --> 00:32:18,221 este recrutarea pacienților. 539 00:32:18,221 --> 00:32:19,922 Vrei ca acest tratament să funcționeze. 540 00:32:19,922 --> 00:32:21,860 Ok... deci nu putem face cervicali, 541 00:32:21,860 --> 00:32:23,995 nu putem face 'lacerare', 542 00:32:23,995 --> 00:32:28,197 Și avem doar această populație, care ne-a rămas, 543 00:32:28,197 --> 00:32:31,328 Și apoi, câți de acest tip, sunt pe an ? 544 00:32:31,328 --> 00:32:33,270 Câte locații, va trebui să avem ? 545 00:32:33,270 --> 00:32:37,714 Câtă variabilitate, putem introduce, în echipele chirurgicale care lucrează ? 546 00:32:37,714 --> 00:32:39,598 Acestea nu sunt lucruri banale... 547 00:32:39,598 --> 00:32:45,055 Pot fi depășite, dar întocmirea 'Sinopsei Clinice', îți reduce 'piața',... atât de mult, 548 00:32:45,055 --> 00:32:48,280 încât te-ar putea opri până la urmă, să mai poți face vreun test clinic. 549 00:32:48,280 --> 00:32:51,191 Trebuie să va gândiți la asta, înainte de a începe munca preclinică. 550 00:32:51,191 --> 00:32:56,817 'Evaluarea rezultatelor', în special pt. TVM, este extrem de descurajatoare... 551 00:32:56,817 --> 00:33:01,622 E doar adevărul, că 'vindecarea' nu este aproape, după colț. 552 00:33:01,622 --> 00:33:03,929 Dar 'imbunătațiri substanțiale', sunt. 553 00:33:03,929 --> 00:33:07,662 Sunt foarte pozitiv, că vom avea ceva succese în TVM, 554 00:33:07,662 --> 00:33:10,982 destul de curând. Sunt un optimist, cei ce mă cunosc, știu. 555 00:33:10,982 --> 00:33:15,728 Sunt foarte convins, că vom avea tratamente curând, 556 00:33:15,728 --> 00:33:19,032 dar adevărul este, că dacă vor funcționa, vor fi doar 'imbunătațiri substanțiale' [incremental advances]. 557 00:33:19,032 --> 00:33:24,497 Asta înseamnă, că avem nevoie de 'măsuri de evaluare a rezultatelor' care să fie sensibile. 558 00:33:24,497 --> 00:33:27,107 Și dacă nu le avem, ne-ar putea scăpa ceva, care ar fi foarte important. 559 00:33:27,107 --> 00:33:31,198 Dacă nu putem face nimic mai mult decât să readucem 'asta', 560 00:33:31,198 --> 00:33:33,778 dar ne scapă la evaluare rezultatelor, 561 00:33:33,778 --> 00:33:37,278 atunci am ratat o mare oportunitate. 562 00:33:37,278 --> 00:33:41,468 O mică îmbunătățire a funcțiilor sexuale, control al vezicii, beneficii nemaipomenite, 563 00:33:41,468 --> 00:33:46,609 dar ne-ar scăpa, dacă 'măsurile noastre de evaluare' nu sunt gradate, și destul de senzitive. 564 00:33:46,609 --> 00:33:51,900 Programele de recuperare, sunt la începuturi, în ceea ce privește TVM, 565 00:33:51,900 --> 00:33:55,657 Și nici o tehnologie de transplant NU va lucra, fără un program de recuperare. 566 00:33:55,657 --> 00:33:57,592 Niciuna. Cred cu adevărat acest lucru. 567 00:33:57,592 --> 00:34:02,834 Trebuie să stimulezi sistemul, pentru ca un transplant să funcționeze. 568 00:34:02,834 --> 00:34:07,504 Și asta aduce în discuție un alt subiect. Trebuie să ai o 'Continuitate a Îngrijirii', 569 00:34:07,504 --> 00:34:11,466 din sala de operații, la sala de recuperare, la rezultate. 570 00:34:11,466 --> 00:34:13,561 Și dacă nu există o 'Continuitate a Îngrijirii', 571 00:34:13,561 --> 00:34:20,018 dacă nu există un doctor repartizat să urmărească acest proces - trecerea de la transplant la recuperare, 572 00:34:20,018 --> 00:34:22,442 până la rezultat, nu va funcționa. 573 00:34:22,442 --> 00:34:24,035 Nu are cum să funcționeze. 574 00:34:24,035 --> 00:34:30,640 Avem nevoie de această Continuitate. 575 00:34:30,640 --> 00:34:34,502 Și știu de la un grup cu care am lucrat, 576 00:34:34,502 --> 00:34:42,338 că nu există vreun centru în SUA, în opinia lor, care să aibă acest tip de Continuitate, încă. 577 00:34:42,338 --> 00:34:46,161 Cred că se va face, nu cred că e imposibil de făcut. 578 00:34:46,161 --> 00:34:52,207 Dar până va exista această Continuitate, șansa de a avea rezultate este zero. 579 00:34:52,207 --> 00:34:57,126 Și în final, 'Finanțarea Programului'. 580 00:34:57,126 --> 00:35:02,119 Și aceasta este o provocare majoră, când vine vorba de traducerea la nivel clinic privind TVM. 581 00:35:02,119 --> 00:35:06,190 'Piața' TVM, este extrem de mică. 582 00:35:06,190 --> 00:35:11,172 La o penetrare a pieței de 100%, care nu a fost văzută, pentru nici un medicament, 583 00:35:11,172 --> 00:35:15,345 e o piață de 300 de milioane pe an, așa mi s-a spus. 584 00:35:15,345 --> 00:35:18,567 Fiind prea mică, pentru companiile mari farmaceutice, 585 00:35:18,567 --> 00:35:20,668 e ok, pentru companii mijlocii. 586 00:35:20,668 --> 00:35:26,826 Iar riscurile sunt foarte, foarte mari, datorită dificultăților cu recrutarea pacienților 587 00:35:26,826 --> 00:35:29,278 care să se califice pentru o 'Sinopsa Clinică', foarte limitată, 588 00:35:29,278 --> 00:35:34,290 și evaluări a rezultatelor, unde avem nevoie de evaluări ale rezultatelor foarte senzitive. 589 00:35:34,290 --> 00:35:37,188 Obstacolul pentru IND [Investigational New Drug], 590 00:35:37,188 --> 00:35:40,529 e foarte mare luând în considerare 'speranța de viată' a pacienților TVM. 591 00:35:40,529 --> 00:35:42,816 În programul cu neuroni motorii, al California Stem Cell, 592 00:35:42,816 --> 00:35:45,485 ei s-au decis asupra SMA Tip 1, 593 00:35:45,485 --> 00:35:50,738 deoarece acești copii mor atât de repede, încât nivelul de intrare e mai scăzut. 594 00:35:50,738 --> 00:35:54,706 Dar în populația cu TVM, trebuie să ne dăm seama că.. 595 00:35:54,706 --> 00:36:01,746 ei nu pun preț pe... wow, probabil cred că am să intru în bucluc pentru că spun asta... 596 00:36:01,746 --> 00:36:10,156 dar durata vieții pacienților face primirea aprobărilor mult mai dificilă, ridicând ștacheta, 597 00:36:10,156 --> 00:36:15,341 iar durerea, și disfuncțiile corpului, nu coboară acest nivel. 598 00:36:15,341 --> 00:36:23,540 Ștacheta e foarte, foarte ridicată, luând în considerare durată mare de viața a pacienților. 599 00:36:23,540 --> 00:36:27,504 Și asta, e alt lucru f. important când vorbim de finanțare, 600 00:36:27,504 --> 00:36:31,993 pe care l-am mai menționat de două ori în ceea ce privește prepararea celulelor și 'mediului de cultură', 601 00:36:31,993 --> 00:36:34,368 după 'Formularea Finală', trebuie să repeți totul din nou. 602 00:36:34,368 --> 00:36:38,706 Încercați atunci să mă cereți încă odată fonduri de la NIH [National Institutes of Health]. 603 00:36:38,706 --> 00:36:44,832 Nu va vor da !... ei bine.. majoritatea nu vor primi... 604 00:36:44,832 --> 00:36:48,700 Ai făcut-o deja... Ai inventat ceva, ai întocmit hârtiile, 605 00:36:48,700 --> 00:36:52,561 ca să găsești pe cineva să-ți dea bani, să o faci din nou, este extrem de dificil. 606 00:36:52,561 --> 00:36:55,023 Și ce faci ? Trebuie să apelezi la 'industrie', desigur. 607 00:36:55,023 --> 00:36:57,899 Și asta deschide din nou problema viabilității comerciale.. 608 00:36:57,899 --> 00:37:01,229 Cu aceste două companii cu care am lucrat, 609 00:37:01,229 --> 00:37:03,811 cu Ability Biomedical pentru ceva care v-am spus mai devreme, 610 00:37:03,811 --> 00:37:10,009 ... nu v-am spus, îmi cer scuze.. e un tratament 'imediat după accident' care l-am făcut pentru TVM acut, 611 00:37:10,009 --> 00:37:11,675 care modifică răspunsul imunitar. 612 00:37:11,675 --> 00:37:14,443 E acum în teste clinice, 120 de pacienți participă. 613 00:37:14,443 --> 00:37:18,729 Sunt tratați cu chestia asta.. 614 00:37:18,729 --> 00:37:24,287 Și sunt foarte fericit... eu împreună cu colaboratorul meu Tom Lane, 615 00:37:24,287 --> 00:37:30,563 care lucra pentru scleroza multiplă, l-am dezvoltat pentru TVM. 616 00:37:30,563 --> 00:37:32,257 Când am încercat să convingem și companiile să se implice, 617 00:37:32,257 --> 00:37:37,964 ei au spus NU. După ce am întocmit 'Formularea Finală', și am mers și am repetat totul de la capăt, 618 00:37:37,964 --> 00:37:41,128 ei spus: 'Nu. Ne pare rău, piața e prea mică pentru chestiile astea.' 619 00:37:41,128 --> 00:37:45,688 Și a trebuit să mergem înapoi și să arătăm că poate funcționa de asemenea în 'artrita reumatoidă', 620 00:37:45,688 --> 00:37:47,556 care e o piață de 9 miliarde de dolari pe an, 621 00:37:47,556 --> 00:37:51,925 și de asemenea în 'colita ulcerativă', care e o piață de 14 miliarde de dolari pe an. 622 00:37:51,925 --> 00:37:53,972 Abia apoi, au spus: 'Da, o vom lua'. 623 00:37:53,972 --> 00:37:59,218 Facem același lucru și cu abordarea cu neuronii motorii, 624 00:37:59,218 --> 00:38:03,001 gândindu-ne la SMA [atrofia musculară spinală], ALS [scleroza laterală amiotrofică] Și TVM. 625 00:38:03,001 --> 00:38:06,947 Și nu vreau să par un capitalist insensibil dar asta este realitatea. 626 00:38:06,947 --> 00:38:09,524 Așa merg lucrurile. 627 00:38:09,524 --> 00:38:15,408 Piața e prea mică, deci trebuie să gândești să lucrezi și în alte modele de animale, pentru a crește valoarea programului, 628 00:38:15,408 --> 00:38:16,941 altfel că să-ți poți proteja investiția. 629 00:38:16,941 --> 00:38:21,287 Vreau să închei aici. 630 00:38:21,287 --> 00:38:24,617 Am mai adăugat una.. 631 00:38:24,617 --> 00:38:28,048 azi de dimineață.. 632 00:38:28,048 --> 00:38:31,220 Și asta e: 'Izolarea celor din mediul academic' 633 00:38:31,220 --> 00:38:37,016 Nu suntem noi cei cu 'setul de cunoștințe' să rezolvăm toate aceste probleme.. 634 00:38:37,016 --> 00:38:38,536 pur și simplu nu suntem.. 635 00:38:38,536 --> 00:38:42,990 La cât de ambițioși sunteți, nu știți totuși să creați aparatură medicală, 636 00:38:42,990 --> 00:38:47,359 oricât de ambițioși sunteți, nu știți să înființați o unitate GTP sau GMP. 637 00:38:47,359 --> 00:38:55,027 De aceea trebuie, că încă de la începuturi să implicați 'industria', FDA-ul și statul. 638 00:38:55,027 --> 00:38:59,826 Dacă nu faceți aceste lucruri, tratamentul vostru nu va merge mai departe.. 639 00:38:59,826 --> 00:39:04,162 Nu am văzut nimic, să treacă mai departe. Lucrări de știință foarte bune, pur și simplu nu străbat, 640 00:39:04,162 --> 00:39:12,985 dacă nu se implică 'industria' FDA-ul și statul, toate trei - stâlpi de susținere ai 'cercetării academice'. 641 00:39:12,985 --> 00:39:17,851 Asta aduce întrebarea: 'Cine ar trebui să facă toată astea, atunci ?' 642 00:39:17,851 --> 00:39:23,064 Sunt toate aceste sarcini descurajatoare, pentru care - cred că m-am făcut înțeles - nu suntem calificați, 643 00:39:23,064 --> 00:39:26,890 fiecare dintre noi, în a aborda. 644 00:39:26,890 --> 00:39:27,967 'A cui datorie este ?' 645 00:39:27,967 --> 00:39:31,869 Și răspunsul meu: 'E tot, datoria voastră !' 646 00:39:31,869 --> 00:39:35,100 'E tot datoria mea, să mă asigur că aceste lucruri trec mai departe'. 647 00:39:35,100 --> 00:39:39,650 Dar trebuie să acceptăm, că e o angajare pe scară largă, 648 00:39:39,650 --> 00:39:43,701 și nu va lăsați înfrânta de ea, ci vorbind cu aceste grupuri, 649 00:39:43,701 --> 00:39:48,674 și folosind acest ghid, și reguli, plus cele pe care le-a spus și Naomi, 650 00:39:48,674 --> 00:39:53,201 atunci chiar cred că avem o Șansă să reuȘim. 651 00:39:53,201 --> 00:39:57,774 Dar nu putem fi naivi, și să ne jucăm de-a 'doi indivizi și-un sobolan' și să fim fericiți de munca noastră. 652 00:39:57,774 --> 00:40:04,650 Trebuie să știți toate aceste lucruri. Și să începeți să va gândiți, la producție, transpunerea la nivel clinic, 653 00:40:04,650 --> 00:40:09,106 vorbiți cu grupuri medicale, cu FDA-ul, cât mai repede cu putință, 654 00:40:09,106 --> 00:40:10,791 pentru a va ghida munca. 655 00:40:10,791 --> 00:40:18,421 Și cu asta, aș dori să mulțumesc grupului meu de 70 de oameni, care sunt foarte, foarte motivați.. 656 00:40:18,421 --> 00:40:23,385 Și nu pot spune cine în particular, dar desigur companiei Geron 657 00:40:23,385 --> 00:40:26,760 Și California Stem Cell, pentru că au luat terapiile cu oligodendrocite și neuronii motorii, 658 00:40:26,760 --> 00:40:30,510 investit foarte multe resurse, fără de care, 659 00:40:30,510 --> 00:40:31,677 nimic din toate astea nu s-ar fi întâmplat.. 660 00:40:31,677 --> 00:40:35,187 Și unde am învățat de fapt, cum să prezint a treia parte a expunerii mele. 661 00:40:35,187 --> 00:40:37,360 Va mulțumesc foarte mult. 662 00:40:38,491 --> 00:40:41,740 Tradus de D. pentru Prostemcell. www.prostemcell.ro