Terapia genica - Profesorul Aurelio MaggioO luna la New York pentru a castiga batalia impotriva talasemiei beta cu ajutorul celulelor stem modificate genetic. Un tanar pacient sicilian, tratat la Campusul de Hematologie Cutino al Spitalului Cervello (Palermo, Italia), este trei saptamani oaspetele Centrului Memorial Sloan-Kettering Cancer din Big Apple (SUA), centru lider mondial, pentru a fi supus terapiei genice, ultimul experiment in lupta impotriva anemiei mediteraneene.

Pentru Campusul de Hematologie este a doua etapa de experimentare pentru aceasta terapie care utilizeaza un vector viral (coaja unui virus) pentru a transporta in interiorul celulelor pacientului bucata de ADN care determina productia hemoglobinei, presenta in mod normal in sangele indivizilor, dar care lipseste total sau partial la pacientii cu talasemie. "Terapia genica - explica Profesorul Aurelio Maggio, directorul unitatii operative de hematologie si boli rare de sange de la Villa Sofia Cervello - este noua frontiera pentru tratamentul talasemiei, datorita utilizarii celulelor stem. Doi dintre pacientii nostri au fost deja supusi la transplant si la unul din acestia rezultatul a fost o reducere de 50% a nevoii de transfuzii. Acum am inceput o noua faza de experimentare, cu un protocol modificat, care speram ca va duce la rezultate chiar mai bune."

Procedura de corectie genetica se face in eprubeta dupa ce au fost selectionate celulele stem hematopietice din maduva osoasa sau din sangele pacientului. Celulele corectate genetic sunt re-infuzate in acelasi pacient, dupa o usoara doza de chimioterapie care e necesara pentru a distruge o parte din celulele bolnave si pentru a ajuta la acceptarea grefei si la cresterea celulelor corecte. Dupa corectarea celulelor stem, adica a celor care pentru intreaga viata a individului se auto-reproduc generand celulele sangelui, o singura operatie de terapie genica ar trebui sa vindece permanent. Celulele stem pot fi colectate, in afara coloanei vertebrale, si din sangele pacientului dupa un tratament farmaceutic care dureaza cateva zile si care face ca acestea sa migreze din maduva in sange. Acest proces, denumit "mobilizare si leuco-afereza", este in general mai putin invaziv fata de colectarea din maduva osoasa si ar trebui sa determine recoltarea unui numar mai mare de celule stem.

Pacientul a decis sa participe la protocolul experimental de terapie genica pentru a incerca sa se elibereze de talasemie, iar imediat dupa urmeaza un alt pacient sicilian, aflat in observatie tot la Campus, pentru a se supune acestui tratament. Cei doi pacienti sunt urmariti la New York de dr. Rosario di Maggio, un tanar medic hematolog ce lucreaza la Campusul de Hematologie, cu un an de studiu si munca la National Institute of Health, Bethesda (Maryland, USA), unul dintre cele mai mari centre de cercetare din lume, unde a invatat cat mai mult posibil despre transplanturile de celule stem pe aceasta categorie de pacienti. Di Maggio ha colaborat cu Dr. John Tisdale si echipa sa, Dr. Matthew Hsieh e Dr. Courtney Fitzhugh, pionieri in acest tip de transplanturi, ale cui rezultate au fost publicate in unele dintre cele mai importante reviste medicale si stiintifice, ca "New England Journal of Medicine".

"Infrangerea talasemiei - declara Giuseppe Cutino, Consilierul Asociaziei Piera Cutino - a fost visul tatalui meu, Franco. Un vis care devine realitate. Stiind ca in aceste zile pacienti aflati sub observatie la Campus Franco si Piera Cutino incearca noul model de terapie genica pentru talasemie la New York, este o mare bucurie. Gandindu-ma ca toate acestea au fost posibile datorita sprijinului oferit de Asociatia Piero Cutino cercetatorilor de la Campus Cutino condusi de Prof. Di Maggio, ma face fericit. Scopul nu a fost inca atins, exista multe de facut, de aceea fac un apel: sustinem Cercetarea, sustinem Viata."

Experienta Dr. Di Maggio si a celor doi pacienti sicilieni la Centrul Memorial Sloan-Kettering Cancer din New York este povestita de catre Di Maggio insusi intr-un "jurnal de bord" postat pe pagina de Facebook si pe site-ul "Cutino" (www.pieracutino.it) unde se gasesc, se asemenea, toate modurile in care poate fi sprijinita Asociatia.

Sursa: palermo.blogsicilia.it

Articol scris de Manuela Sava, voluntar ProStemCell.org. Toate drepturile rezervate.

ATENTIE: Preluarea acestui articol este INTERZISA fara acordul in scris al ProStemCell.org

Adauga comentariu

Codul de securitate
Actualizează

Prin accesarea acestui site, ești de acord cu faptul că folosim cookies .