Japonia a aprobat un tratament cu celule stem pentru leziunile maduvei spinarii. Evenimentul marcheaza prima astfel de terapie pentru acest tip de leziune care primeste aprobarea guvernului pentru tratamentul pacientilor.

"Aceasta este o revolutie fara precedent a stiintei si medicinei, care va deschide o noua era a stiintei medicale", spune oncologul Masanori Fukushima, seful Centrului de Informatica pentru Cercetarea Translationala, o organizatie guvernamentala japoneza din Kobe care a oferit sfaturi si sprijin proiectului de mai bine de un deceniu.

Insa cercetatorii independenti avertizeaza ca aprobarea este prematura. Zece specialisti in stiinta celulelor stem sau leziuni ale maduvei spinarii, care au fost abordati pentru comentarii de catre Nature si nu au fost implicati in lucrare sau comercializarea acesteia, spun ca dovezile ca tratamentului sunt insuficiente. Multi dintre ei spun ca aprobarea terapiei, care este injectata intravenos, s-a bazat pe un studiu clinic mic, slab conceput.

Ei spun ca defectele studiului - inclusiv faptul ca nu a fost dublu-orb - ingreuneaza evaluarea eficacitatii pe termen lung a tratamentului, deoarece este greu sa excludem daca pacientii s-ar fi putut recupera natural. Si, desi celulele utilizate - cunoscute sub numele de celule stem mezenchimale (MSC) - sunt considerate sigure, infuzia de celule stem in sange a fost legata de cheaguri de sange periculoase in plamani. Toate procedurile medicale prezinta riscuri, ceea ce le face greu de justificat, cu exceptia cazului in care se dovedeste ca ofera un beneficiu.

Calea spre aprobare

Faptul ca tratamentul a obtinut aprobarea pentru a fi vandut pacientilor este ingrijorator, spune James Guest, neurochirurg la Miami Project to Cure Paralysis de la Universitatea Miami din Florida. "Aceasta aprobare este un pas nefericit de la tot ceea ce cercetatorii au invatat in ultimii 70 de ani despre cum sa desfasoare un studiu clinic valid", spune el.

Unul dintre inventatorii tratamentului, neurochirurgul Osamu Honmou de la Universitatea de Medicina Sapporo din Japonia, spune ca se pregateste sa publice o lucrare stiintifica care va discuta problemele legate de testele clinice si de siguranta. "Cred ca este foarte sigur". El spune ca nu a facut un studiu dublu-orb, deoarece reglementarile Japoniei nu o impun. "Cel mai important punct este ca eficacitatea este dramatica si definitiva", spune Fukushima.

Rezultatele nepublicate descriu un studiu de 13 persoane, care au suferit leziuni ale maduvei spinarii in ultimele 40 de zile. Echipa a constatat ca infuziile de celule stem extrase din maduva osoasa a pacientilor i-au ajutat sa-si recapete senzatia si miscarea pierdute.

Pe baza acestor rezultate, ministerul japonez al sanatatii a dat luna trecuta aprobarea conditionata a tratamentului, numit Stemirac. Se realizeaza prin extragerea celulelor stem mezenchimale de la o persoana si multiplicarea lor in laborator. In studiul clinic, aproximativ 50 de milioane pana la 200 de milioane de MSC au fost perfuzate intravenos inapoi la pacienti la 40 de zile dupa leziune pentru a ajuta la repararea daunelor. Echipa poate comercializa si vinde terapia atata timp cat colecteaza date de la participanti in urmatorii sapte ani, pentru a arata ca functioneaza. Oamenii ar putea incepe sa plateasca pentru tratament in urmatoarele cateva luni.

In timp ce multe guverne cauta tratamente noi pentru a fi supuse unor studii clinice riguroase cu sute de pacienti inainte ca terapiile sa poata fi vandute, Japonia are un program de urmarire rapida a dezvoltarii medicamentelor regenerative, care aproba terapii care arata doar indicii de eficacitate, cu conditia ca cercetatorii sa colecteaza date de urmarire.

Mod de actiune

Honmou spune ca, dupa 6 luni, 12 din cei 13 pacienti s-au imbunatatit cu cel putin un nivel pe scara de deficienta a Asociatiei Americane de Traumatism Spinal (ASIA), un sistem recunoscut la nivel international, care clasifica capacitatea oamenilor de a contracta muschii si de a simti atingerea partilor corpului.

Echipa considera ca celulele stem ar putea repara leziunile maduvei spinarii prin oricare dintre multele mecanisme, inclusiv reducerea inflamatiei si protejarea neuronilor existenti. Ei spun, de asemenea, ca unele dintre celulele stem infuzate se dezvolta in neuroni care ii pot inlocui pe cei deteriorati in leziune. Honmou spune ca el si altii au demonstrat aceste mecanisme in studiile pe animale.

Afirmatia ca MSC-urile pot deveni neuroni, in special, se refera la unii dintre oamenii de stiinta independenti consultati de Nature. Studiile de la inceputul pana la mijlocul anilor 2000 au constatat ca MSC-urile ar putea prelua anumite caracteristici ale neuronilor, cum ar fi diferentierea unora cu aceleasi proteine dar ideea ca acestea pot functiona ca neuroni a fost larg eliminata.

Deci, este foarte putin probabil ca MSC-urile sa se transforme in neuroni in proces, spune Bruce Dobkin, neurolog la Universitatea din California, Los Angeles. Alte studii efectuate pe animale si oameni au constatat ca MSC-urile administrate intravenos tind sa se blocheze in plamani. "Faptul ca celulele sunt prinse in plamani face dificil sa se vada cum pot fi eficiente in maduva spinarii", spune Pamela Robey, cercetator in domeniul celulelor stem la Institutul National de Sanatate din Bethesda, Maryland.

Jeffery Kocsis, neurolog la Universitatea Yale din New Haven, Connecticut, care colaboreaza cu Honmou si altii din echipa de mai bine de 20 de ani, numeste rezultatele "potential interesante". "In timp ce utilizarea acestor celule poate avea unele beneficii", spune el, "va fi necesara continuarea activitatii pentru a dovedi pe deplin eficacitatea".

O controversa considerabila

Unii dintre oamenii de stiinta independenti si-au exprimat ingrijorarea cu privire la lipsa dublu-orbirii. Acesta este standardul de aur pentru evaluarea eficacitatii unui tratament, deoarece nici medicii, nici pacientii nu stiu cine primeste tratamentul experimental. Ca urmare, faptul reduce prejudecatile care ar putea impiedica oamenii de stiinta sa descopere daca un tratament functioneaza, spun acestia. Studiile dublu-orb pot fi dificil de realizat. In acest caz, potrivit acestora, ar fi fost usor.

In schimb, rezultatele ar putea fi explicate prin vindecarea naturala si reabilitarea fizica in lunile de dupa o accidentare, spune Dobkin. "Acest proces, asa cum a fost conceput, nu poate dezvalui eficacitatea", spune el.
Fukushima, cu toate acestea, spune ca imbunatatirea constanta si rata ridicata de succes la pacientii din studiile lor - chiar si printre cei care au fost considerati ca nu au nicio speranta de recuperare - este "fara precedent". Acest lucru nu ar fi putut fi realizat prin vindecare naturala sau prin reabilitare, spune el.

Dar odata ce tratamentul este vandut pacientilor, va fi si mai greu pentru echipa sa adune dovezi ca este eficient, spune Arnold Kriegstein, cercetator in domeniul celulelor stem la Universitatea din California, San Francisco. Plata pentru tratamente poate creste probabilitatea ca pacientul sa experimenteze un efect placebo si face imposibila efectuarea unui proces orb, deoarece persoanele nu pot fi taxate pentru o procedura placebo.

Kriegstein isi face griji ca produsul ar putea ramane pe piata fara a furniza vreodata dovezi ca functioneaza. "Nu cred ca este justificat moral sa se taxeze pacientii pentru o terapie nedovedita care prezinta riscuri", spune el.

Nu au fost observate efecte adverse

"Important este ca celulele stem mezenchimale intravenoase ar putea afecta nu doar locul leziunilor, ci si alte locuri din sistemul nervos central precum vasele cerebrale si sangvine”, au scris cercetatorii niponi. Nu este clar deocamdata daca acest lucru explica rezultatele observate la cei 13 pacienti, insa rezultatele sunt notabile. De asemenea, nu au fost observate efecte adverse. (articol dedicat, in curand).

Sursa: Nature

Nota editorului: Acest articol nu este destinat sa ofere sfaturi medicale, diagnostic sau tratament.