Corinne Jeanmaire, din partea endParalysis foundation, sustine ca este posibil un remediu pentru leziunea coloanei vertebrale, dar pentru asta va fi nevoie de timp, de resurse precum si de un mod destept de a gandi. Fundatia endParalysis este o mica organizatie care prezinta un mare vis - acela de a oferi ajutor in gasirea unui remediu pentru leziunea coloanei vertebrale.
Aceasta organizatie non-profit din Olanda este una axata pe binele pacientilor precum si pe telurile proprii, si este dedicata sprijinirii unor proiecte de cercetare cooperative si cu mare impact care reprezinta legatura dintre laborator si clinica si care ofera un viitor fara paralizie dupa traumatismul vertebro-medular milioanelor de pacienti pe plan global.
Corinne Jeanmaire a lansat fundatia endParalysis in iunie 2014, la treisprezece ani dupa ce un accident de masina a lasat-o paralizata de la talie in jos. In acest articol, ea spune celor de la Health Europa Quarterly de ce este in continuare optimista ca intr-o zi va fi gasit un remediu, in ciuda dificultatilor intampinate, precum si de ce este vital ca sa confere mai multa atentie cercetarii traumatismelor coloanei vertebrale.
Fundatia endParalysis isi propune sa accelereze cercetarea catre leziunea cronica a coloanei vertebrale - cat de increzatoare sunteti ca un remediu poate fi in cele din urma gasit, si ce anume a impiedicat progresul in acest domeniu?
Oamenilor care sufera de o leziune cronica a coloanei li s-a promis de mult un remediu. Evident ca nu am ajuns inca acolo cu cercetarea si ar trebui sa ne abtinem de la a promite ceva, mai ales in ceea ce priveste timpul de rezolvare.
{googleads}Cu toate acestea, eu sunt convinsa ca tanara generatie va avea parte de o sansa la un nivel semnificativ de recuperare functionala. Oamenii de stiinta nu numai ca au facut mari progrese in a intelege si a incerca sa inverseze efectele traumatismelor, dar noi ne mai aflam si intr-o era care prezinta mari inovatii atat in domeniul tehnologiei cat si in cel al biotehnologiei. Leziunea coloanei va putea fi vindecata. Tot ce avem nevoie pentru asta este sa ii acordam atentia, resursele si abordarea inteleapta cu care trebuie actionat.
Acestea fiind spuse, delimitarile actuale in calea unui remediu includ urmatoarele:
- Inalta complexitate si ramificarile multiple ale leziunii coloanei care, impreuna cu un segment mai degraba mic de piata, duc la o lipsa a fondurilor atat publice cat si private.
- Prioritatile precum si telurile uneori divergente (cercetator versus pacient) precum si lipsa de coordonare fata de rezultate mai bune si mai rapide pentru pacient.
- Lipsa de focusare asupra cercetarii cronice mai relevante din punct de vedere clinic.
- Mediul legislativ curent care nu permite intotdeauna testarea terapiilor promitatoare si nici testarea acestora intr-o maniera sigura dar rapida.
Care sunt terapiile si abordarile cele mai promitatoare care sunt explorate de comunitatea de cercetare a traumatismelor coloanei vertebrale, la ora actuala?
Multi oameni de stiinta sunt de parere ca doar o combinatie de terapii diferite va rezulta intr-o recuperare functionala semnificativa. Multe terapii sunt testate (sau vor fi testate in curand) pe oameni dar si animale care sufera de leziuni cronice ale coloanei:
- Transplantul de celule (stem) care sa inlocuiasca sau sa regenereze celulele moarte si/ sau remielinizeze maduva si/sau sa sustina plasticitatea.
- Terapiile genice care sa blocheze factorii inhibitori care previn regenerarea nervoasa prin furnizarea eficienta a unei enzime terapeutice specifice sau a unei molecule catre maduva spinarii.
- Sechelele din biomateriale sau grefele din nervi periferici pentru a face o punte de-a lungul zonei vatamate.
- Molecule/enzime/peptide care sa sustina regenerarea nervoasa (asa-zisii "factori de crestere") pentru a reduce efectul factorilor inhibitori si pentru a reduce tesutul cicatrizat in faza cronica.
- Stimularea electrica (epidurala) a sistemului nervos central pentru a "trezi la viata" nervii inactivi precum si reflexele si posibil pentru a reactiva conexiunile.
Mai multe informatii despre terapii promitatoare sunt disponibile la sectiunea de cercetare, pe site-ul nostru web.
De ce fundatia endParalysis se axeaza doar pe cercetarea leziunii cronice a coloanei vertebrale, si nu pe cea acuta?
A existat in mod traditional un focus mai mare pe leziunea acuta a coloanei, din diferite motive nu lipsite de logica. In faza acuta, leziunea este inca una "proaspat" survenita iar deteriorarile secundare asupra maduvei mai pot inca sa fie prevenite. De aceea strategiile menite sa protejeze nervii de la deteriorari ulterioare inca sunt aplicabile.
Dimpotriva, neuroprotectia nu mai este relevanta in situatii cronice, si in acest caz mai exista o problema care trebuie rezolvata: tesutul cicatrizat care impiedica regenerarea nervoasa.
Ultimul dar nu si cel din urma, mai exista un motiv anume mult mai important pentru care oamenii de stiinta prefera circumstantele acute pentru a desfasura studii preclinice, si anume studiile pe animale care sufera de leziuni acute se desfasoara mai repede si sunt si mai ieftine.
Insa hai sa lasam deoparte studiile de laborator si sa ne axam pe oameni. Aproape trei milioane de oameni din lume sufera de o leziune cronica a coloanei vertebrale, spre deosebire de doar mii de persoane care trec temporar printr-o leziune acuta a coloanei. Daca ati fi intr-o companie dornica sa investeasca intr-un tratament, care piata v-ar atrage initial?
Pe langa aceasta, chiar exista sanse mai mari pentru a identifica si a aplica o terapie pentru leziunea acuta a coloanei? Acest lucru este putin probabil. Aducerea pe piata a unei terapii pentru leziunea cronica a coloanei s-a dovedit a fi mult mai complexa decat pare, in principiu pentru ca implementarea studiilor pe oameni este mult mai dificila la stadiile acute decat la cele cronice. Recuperea spontana poate intr-adevar avea loc intr-un stadiu timpuriu al leziunii (acut sau subacut), ceea ce inseamna ca un numar mai mare de pacienti este necesar pentru a stabili daca o terapie este cu adevarat eficienta. Recrutarea pacientilor la un stadiu acut este si mai dificila pentru pacientii care prezinta instabilitate medicala sau mentala prea mare ca sa mai participe la studiu. Mai mult decat atat, etica precum si siguranta ar putea fi puse sub semnul intrebarii in acest caz.
De ce fundatia se axeaza pe regenerarea biologica spre deosebire de terapiile si dispozitivele externe compensatoare?
Fara a ignora progresul facut in acest domeniu, nu dorim sa fondam sau sa ne axam doar pe tearpiile sau dispozitivele externe. Dispozitivele cum ar fi exoscheletul sunt interesante in ceea ce priveste fizioterapia si mentenanta corporala. Aceste dispozitive se bucura de o mare atentie precum si de fonduri substantiale (in principal pentru implementarea industriala sau militara, cu consecinte in aria medicala) iar fara indoiala performantele inregistrate de ele se vor imbunatati considerabil in anii ce urmeaza.
Oricat de sofisticate ar putea insa deveni aceste dispozitive, ele totusi nu ne pot reda intreaga paleta de functii si (mai ales) senzatii care fac parte din constructia noastra ca oameni. Consecintele unei leziuni ale coloanei sunt mult mai mari decat doar faptul de a fi incapabil sa stai in picioare si sa te plimbi. Luati in considerare toate senzatiile corpului - ganditi-va la vezica urinara, la intestin precum si la controlul sexual si alte functii autonome.
Aceste tehnologii ne vor ajuta fara indoiala sa imbunatatim calitatea vietii pentru oamenii cu dizabilitati. Fundatia endParalysis este insa hotarata sa se axeze doar pe abordarile care pot foarte probabil sa permita pacientilor intr-o buna zi sa isi recupereze (gradual) atat functiile cat si senzatiile. O strategie desteapta de regenerare ar putea combina pe viitor abordarile biologice cu cele tehnologice. Oare electronicele vor putea vreodata sa inlocuiasca tehnologia? Trebuie sa ramanem deschisi la diverse strategii si sa ne gandim in afara problemei. Cu toate acestea, trebuie sa ramanem axati pe scopul nostru, anume ca tintim spre experienta biologica umana complexa, iar acum trebuie sa tindem spre cateva functii compensatorii, oricat de uimitoare din punct de vedere tehnologic ar parea.
Cat de mult confera cercetarea leziunii coloanei vertebrale atentia pe care o merita din partea comunitatii medicale, a factorilor de decizie si a organelor care asigura fonduri?
Leziunea maduvei spinarii este o piata relativ mica si provocatoare pentru orice companie care ar vrea sa investeasca in cercetarea medicala. Drept rezultat, cercetarea in acest domeniu nu beneficiaza in general de fonduri prea multe si nici de cercetatori suficienti.
Mai mult decat atat, fondurile publice acordate acestui domeniu sunt minime si tind sa scada. Daca guvernele si factorii decizionali devin mai constienti de urmarile dramatice si de costurile economice uriase ale societatii datorate pacientilor cu leziune a coloanei vertebrale, acestia cu siguranta ca isi vor intensifica sprijinul si vor creste fondurile pentru a gasi un remediu.
Propunerea cea mai recenta din partea Europei dateaza din 2002 si mentioneaza ca "In Statele Unite, costurile totale ale leziunii coloanei vertebrale au fost estimate la 9,73 miliarde de dolari (aproximativ 7,93 miliarde de euro) pe an, iar costurile pe viata ale unui pacient tetraplegic sunt estimate la un milion de dolari. Aceste cifre... sunt cu siguranta mai mari in Europa". Din 2002 costurile acestea au tot crescut, insa propunerea europeana tot trebuie pusa in aplicare.
Un alt factor in sprijinul cercetarii este unul legislativ. Accelerarea drumului catre un remediu ar necesita un proces mai rapid din partea Agentiei Europene pentru Medicamente si Agentiei Americane pentru Produse alimentare si Medicamente pentru validarea cererii pentru studii clinice dar si posibilitatea de a testa terapiile combinate mai rapid, desigur fara a afecta mentinerea nivelurilor de siguranta.
Partea buna este ca pare sa creasca nivelul de atentie precum si fondurile din partea industriei (companiile nou finantate Big Pharma, Biotech), si are loc deja un numar mai mare de studii clinice (in derulare sau planificate) finantate de companii private.
Cum lucreaza fundatia endParalysis pentru a ajuta transpunerea cercetarii asupra leziunii coloanei pe studiile facute pe oameni, si ce provocari sunt incluse aici?
Fundatia endParalysis este una noua si mixa dar este dedicata la a contribui cu un remediu pentru leziunea cronica a coloanei vertebrale.
Pe de o parte, noi cofinantam cateva proiecte de cercetare selectate cu grija (doar cercetarea relevanta din punct de vedere clinic, care se aplica pacientilor cronici, care se axeaza in principal pe regenerarea functionala). Cel mai probabil noi selectam si sprijinim proiecte care se afla in stadiu preclinic cum ar fi Big Pharma sau alte organe de finantare care adesea nu sunt gata sa investeasca in acel stadiu. In acest mod, organizatiile pacientilor pot avea inca un impact si pot preveni o terapie promitatoare de la a fi abandonata si pot accelera implementarea acestei terapii.
Pe de alta parte, noi lucram cu partenerii nostri pentru a influenta setarile de prioritate si pentru optimizarea abordarii de cercetare pentru rezultate mai bune si mai rapide. Noi insistam pe mai multa atentie acordata gasirii de terapii pentru leziunea cronica a coloanei, terapii care sunt extrem de stabile si fac astfel incat testarea pe oameni sa fe mai usoara si mai de incredere, in timp ce ofera o piata evident mult mai mare catre potentialii investitori.
Pe langa asta, noi pledam pentru o cercetare mai integrativa, colaborativa si mai axata pe atingerea scopurilor. Nu putem sa trecem cu vederea ca scopurile si prioritatile cercetatorilor nu corespund intotdeauna 100 % cu obiectivele comunitatilor noastre. Fiecare unitate isi are propriile ecosisteme si limite. Pacientii, care traiesc cu urmarile grave ale leziunii coloanei vertebrale nu inteleg intotdeauna complexitatea acestei conditii si nici limitele in a gasi un remediu si a se baza pe o solutie in decursul a cativa ani. In schimb, cercetatorii se axeaza desigur pe propria lor arie de expertiza si trebuie sa se descurce in pofida greutatilor (printre care competitia cu alte laboratoare, dificultatile financiare datorate fondurilor publice care adesea se afla in scadere, precum si necesitatii de a-si publica rezultatele muncii). Cine beneficiaza de imaginea de ansamblu si actioneaza in conformitate cu ea?
Corinne Jeanmaire
Fondator si presedinte al fundatiei endParalysis
Articol tradus de Flavia-Maria Hemcinschi, voluntar ProStemCell.ro. Toate drepturile rezervate.
Nota editorului: Acest articol nu este destinat sa ofere sfaturi medicale, diagnostic sau tratament.
